Archiwum prywatne
Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia
Autor: Monika Stelmach
Data: 26.10.2023
– Rekomendacje zalecają stosowanie czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu. Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, gdzie dzieci z hemofilią nie mają dostępu do tych leków. Od 15 lat resort nie rozstrzygnął przetargu – mówi w „Menedżerze Zdrowia” Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Chorych na Wrodzone Skazy Krwotoczne.
Jak wygląda leczenie profilaktyczne dzieci z hemofilią z perspektywy rodziców?
– Program lekowy B.15 zakłada, że każde dziecko z ciężką hemofilią od urodzenia jest objęte leczeniem profilaktycznym. W zależności od przebiegu choroby terapia włączona jest mniej więcej w 3.–8. miesiącu życia i trwa do 18. roku życia. Program zakłada, że dzieci mogą być leczone rekombinowanym koncentratem czynnika krzepnięcia długo działającym bądź krótko działającym. W rzeczywistości lekarze mają do dyspozycji wyłącznie czynniki krótko działające. Od 15 lat nie udało się zakupić preparatu o przedłużonym okresie półtrwania z powodu złożonej procedury przetargowej. W przypadku dorosłych chorych na hemofilię, gdzie przetargi są inne niż w przypadku dzieci, czynniki o przedłużonym czasie półtrwania zostały zakupione.
Natomiast u dzieci lekarze nadal nie mają możliwości stosowania tego leku. Dzieci zwykle mają szybki metabolizm, więc czynnik szybko wypłukuje się z organizmu. Przez co, aby zabezpieczyć dziecko, czynnik krzepnięcia w niektórych przypadkach musi być podawany codziennie. Proszę sobie wyobrazić, jakie to utrudnienie dla rodziców, którzy muszą codziennie podawać lek dożylnie. Sytuacja jest o tyle skomplikowana, że dzieci mają małe żyłki, które pękają. Z tego powodu rodzice często nie są w stanie podawać leku samodzielnie. Ze szpitalnych oddziałów ratunkowych i podstawowej opieki zdrowotnej niejednokrotnie są odsyłani, ponieważ lekarze i pielęgniarki również nie mogą podać dożylnie leku tak małemu dziecku.
Na ile wyjściem z sytuacji jest założenie portu?
– Porty zakłada się dzieciom na zasadzie „bo nie ma innego wyjścia”. To operacja przy pełnej sedacji, kiedy dodatkowo podaje się duże ilości czynnika, co grozi powstaniem inhibitora. Przy korzystaniu z portu musi być sterylność jak przy operacji, co trudno uzyskać w domowych warunkach. Kiedy u dziecka występuje temperatura powyżej 37 stopni Celsjusza, rodzic jest w panice, ponieważ to może świadczyć o zakażeniu portu. W tej sytuacji należy jechać na SOR, żeby potwierdzić lub wykluczyć zakażenie i ryzyko sepsy. W okresie infekcji rodzice co chwila lądują na SOR. Zdarza się, że porty się urywają, wtedy potrzebna jest operacja ratująca życie. Pamiętam sytuacje, kiedy port znalazł się tuż przy zastawce serca dziecka.
Resort zdrowia argumentuje, że mimo wszystko polskie dzieci są skutecznie leczone na hemofilię.
– Rodzice wciąż słyszą, że przecież ich dzieci mają dostęp do skutecznego leczenia. Oczywiście, nowe leki diametralnie zmieniają życie i dzieci, i całych rodzin. Dzięki tej terapii najmłodsi mogą uniknąć niepełnosprawności; mają szansę na normalne życie. Co jeszcze kilkanaście lat temu było niemożliwe do uzyskania. To nie zmienia sytuacji, że podaż czynnika jest dla polskich pacjentów bardzo ciężka. Wszystko zamyka się w zaciszu domowym, nikt nie widzi tego, z jak dużym problemem zmagają się rodzice.
Medycyna wciąż się rozwija, więc chciałabym, żeby resort zdrowia spojrzał w przyszłość, a nie zatrzymywał się w miejscu. Mamy czynniki o przedłużonym działaniu, które są wpisane w program lekowy, i zacznijmy z tego korzystać. Te leki mogą wyeliminować jedno, dwa podania w tygodniu. W skali roku to robi różnicę. Dla rodzica każdy dzień bez zastrzyku jest zbawienny. Nikt nie lubi być kłuty, więc ciężko sobie wyobrazić, jak wygląda dzieciństwo pacjentów chorych na hemofilię.
Jakie są europejskie standardy postępowania?
– Zachłysnęliśmy się tym, że czynnik jest dostępny i przespaliśmy pewien etap w leczeniu hemofilii. Aktualne rekomendacje medyczne zalecają stosowanie czynników o przedłużonym działaniu. Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, gdzie ten rodzaj leków dla dzieci nie jest dostępny. Jak dowodzą badania naukowe, preparaty te niemal całkowicie zapobiegają krwawieniom w leczeniu profilaktycznym hemofilii zarówno A, jak i B. Dzięki zastosowaniu tej grupy leków można uzyskać wyższe stężenie czynnika we krwi i tym samym lepiej zabezpieczyć stawy.
W przypadku preparatu o krótkim działaniu na początku poziom leku w organizmie jest wysoki, po czym sukcesywnie spada. W ostatnich godzinach, kiedy już jest bliski zeru, rośnie ryzyko wylewów, a często przy hemofilii ciężkiej krwawienia są samoistne. Wtedy trzeba podawać jeszcze więcej czynnika. Natomiast leki podskórne w Polsce są dostępne tylko dla pacjentów, którzy mają wytworzony inhibitor, czyli jeżeli dziecko bądź dorosły uczulą się na czynnik krzepnięcia.
Jakich rozwiązań systemowych oczekują rodzice?
– Oczekujemy ujednolicenia postępowania przetargowego na zabezpieczenie krwawień u dzieci. Wydaje nam się, że największym problemem w dotychczasowych postępowaniach był kompletnie różny cel dwóch płatników, czyli Narodowego Centrum Krwi i Narodowego Funduszu Zdrowia. Dla NFZ celem był koszt miesięcznej profilaktyki czynnikami krzepnięcia, natomiast dla NCK istotnym kryterium była cena za IU. Na ten konflikt interesów, a w rezultacie na wybór nie zawsze najkorzystniejszej oferty, w swojej opinii zwróciła uwagę również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Dokonano niewielkiej korekty, ale nie zmieniło to sytuacji, jeśli chodzi o zakup czynników długo działających, które nadal nie są dostępne dla dzieci.
Zwróciliście się do Ministerstwa Zdrowia o zmiany w programie lekowym B.15. Jaka jest odpowiedź resortu?
– Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, wychodząc naprzeciw oczekiwaniom pacjentów i środowiska medycznego, złożył propozycję zmian w Programie Lekowym B.15 dotyczącą uwzględnienia czynników o przedłużonym okresie półtrwania jako celowanej terapii u chorych, dla których to leczenie jest optymalne.
Uważamy, że wszystkie nowo narodzone dzieci z hemofilią A i B; dzieci z trudnym dostępem naczyniowym, np. te, które teraz mają założone porty; dzieci, które powinny stosować czynnik konwencjonalny co drugi dzień; powinny otrzymać lek o przedłużonym okresie półtrwania. Te zmiany zostały w maju złożone na ręce ministra zdrowia. Wiemy, że ministerstwo weryfikuje kryteria przetargu. Mamy nadzieję, że niebawem będziemy mogli cieszyć się tym, że przetargi będą z rozszerzeniem na czynniki o przedłużonym działaniu.
– Program lekowy B.15 zakłada, że każde dziecko z ciężką hemofilią od urodzenia jest objęte leczeniem profilaktycznym. W zależności od przebiegu choroby terapia włączona jest mniej więcej w 3.–8. miesiącu życia i trwa do 18. roku życia. Program zakłada, że dzieci mogą być leczone rekombinowanym koncentratem czynnika krzepnięcia długo działającym bądź krótko działającym. W rzeczywistości lekarze mają do dyspozycji wyłącznie czynniki krótko działające. Od 15 lat nie udało się zakupić preparatu o przedłużonym okresie półtrwania z powodu złożonej procedury przetargowej. W przypadku dorosłych chorych na hemofilię, gdzie przetargi są inne niż w przypadku dzieci, czynniki o przedłużonym czasie półtrwania zostały zakupione.
Natomiast u dzieci lekarze nadal nie mają możliwości stosowania tego leku. Dzieci zwykle mają szybki metabolizm, więc czynnik szybko wypłukuje się z organizmu. Przez co, aby zabezpieczyć dziecko, czynnik krzepnięcia w niektórych przypadkach musi być podawany codziennie. Proszę sobie wyobrazić, jakie to utrudnienie dla rodziców, którzy muszą codziennie podawać lek dożylnie. Sytuacja jest o tyle skomplikowana, że dzieci mają małe żyłki, które pękają. Z tego powodu rodzice często nie są w stanie podawać leku samodzielnie. Ze szpitalnych oddziałów ratunkowych i podstawowej opieki zdrowotnej niejednokrotnie są odsyłani, ponieważ lekarze i pielęgniarki również nie mogą podać dożylnie leku tak małemu dziecku.
Na ile wyjściem z sytuacji jest założenie portu?
– Porty zakłada się dzieciom na zasadzie „bo nie ma innego wyjścia”. To operacja przy pełnej sedacji, kiedy dodatkowo podaje się duże ilości czynnika, co grozi powstaniem inhibitora. Przy korzystaniu z portu musi być sterylność jak przy operacji, co trudno uzyskać w domowych warunkach. Kiedy u dziecka występuje temperatura powyżej 37 stopni Celsjusza, rodzic jest w panice, ponieważ to może świadczyć o zakażeniu portu. W tej sytuacji należy jechać na SOR, żeby potwierdzić lub wykluczyć zakażenie i ryzyko sepsy. W okresie infekcji rodzice co chwila lądują na SOR. Zdarza się, że porty się urywają, wtedy potrzebna jest operacja ratująca życie. Pamiętam sytuacje, kiedy port znalazł się tuż przy zastawce serca dziecka.
Resort zdrowia argumentuje, że mimo wszystko polskie dzieci są skutecznie leczone na hemofilię.
– Rodzice wciąż słyszą, że przecież ich dzieci mają dostęp do skutecznego leczenia. Oczywiście, nowe leki diametralnie zmieniają życie i dzieci, i całych rodzin. Dzięki tej terapii najmłodsi mogą uniknąć niepełnosprawności; mają szansę na normalne życie. Co jeszcze kilkanaście lat temu było niemożliwe do uzyskania. To nie zmienia sytuacji, że podaż czynnika jest dla polskich pacjentów bardzo ciężka. Wszystko zamyka się w zaciszu domowym, nikt nie widzi tego, z jak dużym problemem zmagają się rodzice.
Medycyna wciąż się rozwija, więc chciałabym, żeby resort zdrowia spojrzał w przyszłość, a nie zatrzymywał się w miejscu. Mamy czynniki o przedłużonym działaniu, które są wpisane w program lekowy, i zacznijmy z tego korzystać. Te leki mogą wyeliminować jedno, dwa podania w tygodniu. W skali roku to robi różnicę. Dla rodzica każdy dzień bez zastrzyku jest zbawienny. Nikt nie lubi być kłuty, więc ciężko sobie wyobrazić, jak wygląda dzieciństwo pacjentów chorych na hemofilię.
Jakie są europejskie standardy postępowania?
– Zachłysnęliśmy się tym, że czynnik jest dostępny i przespaliśmy pewien etap w leczeniu hemofilii. Aktualne rekomendacje medyczne zalecają stosowanie czynników o przedłużonym działaniu. Polska jest jedynym krajem w Unii Europejskiej, gdzie ten rodzaj leków dla dzieci nie jest dostępny. Jak dowodzą badania naukowe, preparaty te niemal całkowicie zapobiegają krwawieniom w leczeniu profilaktycznym hemofilii zarówno A, jak i B. Dzięki zastosowaniu tej grupy leków można uzyskać wyższe stężenie czynnika we krwi i tym samym lepiej zabezpieczyć stawy.
W przypadku preparatu o krótkim działaniu na początku poziom leku w organizmie jest wysoki, po czym sukcesywnie spada. W ostatnich godzinach, kiedy już jest bliski zeru, rośnie ryzyko wylewów, a często przy hemofilii ciężkiej krwawienia są samoistne. Wtedy trzeba podawać jeszcze więcej czynnika. Natomiast leki podskórne w Polsce są dostępne tylko dla pacjentów, którzy mają wytworzony inhibitor, czyli jeżeli dziecko bądź dorosły uczulą się na czynnik krzepnięcia.
Jakich rozwiązań systemowych oczekują rodzice?
– Oczekujemy ujednolicenia postępowania przetargowego na zabezpieczenie krwawień u dzieci. Wydaje nam się, że największym problemem w dotychczasowych postępowaniach był kompletnie różny cel dwóch płatników, czyli Narodowego Centrum Krwi i Narodowego Funduszu Zdrowia. Dla NFZ celem był koszt miesięcznej profilaktyki czynnikami krzepnięcia, natomiast dla NCK istotnym kryterium była cena za IU. Na ten konflikt interesów, a w rezultacie na wybór nie zawsze najkorzystniejszej oferty, w swojej opinii zwróciła uwagę również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Dokonano niewielkiej korekty, ale nie zmieniło to sytuacji, jeśli chodzi o zakup czynników długo działających, które nadal nie są dostępne dla dzieci.
Zwróciliście się do Ministerstwa Zdrowia o zmiany w programie lekowym B.15. Jaka jest odpowiedź resortu?
– Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, wychodząc naprzeciw oczekiwaniom pacjentów i środowiska medycznego, złożył propozycję zmian w Programie Lekowym B.15 dotyczącą uwzględnienia czynników o przedłużonym okresie półtrwania jako celowanej terapii u chorych, dla których to leczenie jest optymalne.
Uważamy, że wszystkie nowo narodzone dzieci z hemofilią A i B; dzieci z trudnym dostępem naczyniowym, np. te, które teraz mają założone porty; dzieci, które powinny stosować czynnik konwencjonalny co drugi dzień; powinny otrzymać lek o przedłużonym okresie półtrwania. Te zmiany zostały w maju złożone na ręce ministra zdrowia. Wiemy, że ministerstwo weryfikuje kryteria przetargu. Mamy nadzieję, że niebawem będziemy mogli cieszyć się tym, że przetargi będą z rozszerzeniem na czynniki o przedłużonym działaniu.
