Nowy kierunek w leczeniu zapalenia skórno-mięśniowego
Zapalenie skórno-mięśniowe to schorzenie cechujące się wyraźnym zaburzeniem sygnalizacji cytokinowej. Odpowiedzią na ten patomechanizm jest brepocytynib – selektywny inhibitor kinaz TYK2 oraz JAK1. Aby rzetelnie zweryfikować jego przydatność kliniczną, przeprowadzono podwójnie zaślepione, randomizowane badanie 3. fazy kontrolowane placebo.
Badaniem objęto 241 dorosłych pacjentów z chorobą oporną na dotychczasowe leczenie, których przydzielono do trzech grup: przyjmujących lek w dawce 30 mg, 15 mg oraz stosujących placebo. W okresie 52 tygodni utrzymano dotychczasowe leczenie standardowe, redukując przy tym dawki systemowych glikokortykosteroidów. Głównym kryterium oceny skuteczności był wskaźnik Total Improvement Score – zwalidowana skala dla miopatii zapalnych.
Analiza zebranych danych wyraźnie potwierdza lepszą skuteczność wyższej dawki preparatu. W 52. tygodniu średni wynik u pacjentów leczonych dawką 30 mg wyniósł 46,5, podczas gdy w grupie przyjmującej 15 mg było to 37,5, a w grupie kontrolnej 31,2 (istotna statystycznie różnica dla 30 mg wobec placebo: 15,3; p <0,001). Zastosowanie brepocytynibu w dawce 30 mg przyniosło również wymierne korzyści w każdym z dziewięciu dodatkowych parametrów skuteczności – od istotnego ustąpienia zmian skórnych, poprzez skuteczną redukcję leczenia sterydami, aż po ograniczenie fizycznej niesprawności chorych. Pierwsze obiektywne korzyści z leczenia rejestrowano bardzo szybko – już po 4 tygodniach od momentu włączenia preparatu.
Kwalifikacja do leczenia wymaga uwzględnienia profilu bezpieczeństwa. Wdrożenie terapii w dawce 30 mg wiązało się z częstszym występowaniem poważnych infekcji (10 proc. wobec 1 proc. w grupie placebo). W całym okresie obserwacji nie odnotowano żadnych zgonów.
Terapia brepocytynibem w dawce 30 mg stanowi wysoce skuteczną opcję dla chorych z trudnym w leczeniu zapaleniem skórno-mięśniowym, zapewniając wyraźne ograniczenie manifestacji choroby.
