123RF
Przełomowy lek dla chorych z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 24.06.2022
Do wąskiego grona leków genowych wkrótce może dołączyć kolejny, tym razem dla pacjentów pediatrycznych z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Wyniki przełomowego badania zaprezentowano podczas 21. kongresu European Society for Pediatric Dermatology.
Postać dystroficzna pęcherzowego oddzielania się naskórka jest rzadką dziedziczną chorobą spowodowaną mutacjami w genie COL7A1 kodującym kolagen typu VII; jego niedobór lub dysfunkcja prowadzi do powstawania pęcherzy podnaskórkowych, co skutkuje owrzodzeniami, rozległymi bliznami, niedożywieniem, a nawet nowotworami złośliwymi.
Amerykański zespół przeprowadził randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą (GEM-3), w którym oceniano skuteczność leku genowego – beremagene geperpavec (B-VEC) – preparatu do miejscowego stosowania z otoczką wirusa HSV-1 jako nośnikiem.
31 pacjentów (średnia wieku 17 lat) z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka i owrzodzeniami powstałymi w przebiegu choroby przydzielono losowo w stosunku 1:1 do leczenia B-VEC lub placebo. Preparaty podawano miejscowo raz dziennie przez kolejne 26 tygodni.
Pierwszorzędowym punktem końcowym było całkowite wygojenie rany po 6 miesiącach, dodatkowe analizy obejmowały gojenie po 3 miesiącach i trwałość tego procesu po 3 i 6 miesiącach.
W 6. miesiącu leczenia w grupie B-VEC odnotowano zamknięcie rany u 67,4 proc. osób w porównaniu z 21,6 proc. w grupie placebo, a powyższa znaczna różnica okazała się istotna statystycznie. W 3. miesiącu 70,6 proc. ran leczonych B-VEC zamknęło się w porównaniu z 19,7 proc. ran leczonych placebo. Spośród ran zamkniętych w 3. miesiącu aż 66,7 proc. leczonych B-VEC było również zamkniętych po 3 kolejnych miesiącach; w grupie placebo odsetek ten wyniósł 33,3 proc. B-VEC był dobrze tolerowany i nie wystąpiły żadne poważne działania niepożądane związane z lekiem.
B-VEC jest bardzo skuteczny, bezpieczny, a to wszystko udokumentowano w randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu.
Potencjalne ograniczenie – mała populacja – nie jest w tym przypadku umniejszeniem, gdyż choroba jest rzadka i ciężka. Ze względu na ten ostatni czynnik pozostaje mieć nadzieję, że niedługo lek ten będzie dopuszczony do obrotu.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
Amerykański zespół przeprowadził randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą (GEM-3), w którym oceniano skuteczność leku genowego – beremagene geperpavec (B-VEC) – preparatu do miejscowego stosowania z otoczką wirusa HSV-1 jako nośnikiem.
31 pacjentów (średnia wieku 17 lat) z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka i owrzodzeniami powstałymi w przebiegu choroby przydzielono losowo w stosunku 1:1 do leczenia B-VEC lub placebo. Preparaty podawano miejscowo raz dziennie przez kolejne 26 tygodni.
Pierwszorzędowym punktem końcowym było całkowite wygojenie rany po 6 miesiącach, dodatkowe analizy obejmowały gojenie po 3 miesiącach i trwałość tego procesu po 3 i 6 miesiącach.
W 6. miesiącu leczenia w grupie B-VEC odnotowano zamknięcie rany u 67,4 proc. osób w porównaniu z 21,6 proc. w grupie placebo, a powyższa znaczna różnica okazała się istotna statystycznie. W 3. miesiącu 70,6 proc. ran leczonych B-VEC zamknęło się w porównaniu z 19,7 proc. ran leczonych placebo. Spośród ran zamkniętych w 3. miesiącu aż 66,7 proc. leczonych B-VEC było również zamkniętych po 3 kolejnych miesiącach; w grupie placebo odsetek ten wyniósł 33,3 proc. B-VEC był dobrze tolerowany i nie wystąpiły żadne poważne działania niepożądane związane z lekiem.
B-VEC jest bardzo skuteczny, bezpieczny, a to wszystko udokumentowano w randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu.
Potencjalne ograniczenie – mała populacja – nie jest w tym przypadku umniejszeniem, gdyż choroba jest rzadka i ciężka. Ze względu na ten ostatni czynnik pozostaje mieć nadzieję, że niedługo lek ten będzie dopuszczony do obrotu.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
