1. European Medicines Agency (EMA). CHMP positive opinion for nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) for BCG-unresponsive NMIBC. 26 March 2026.
2. Committee for Advanced Therapies (CAT) assessment report: nadofaragene firadenovec. EMA, 2026.
3. Ferring Pharmaceuticals A/S. Regulatory submission dossier for Adstiladrin. 2026.
4. European Commission. Conditional marketing authorisation framework for advanced therapy medicinal products. EMA procedural documentation, 2026.
CHMP rekomenduje nadofaragene firadenovec w raku pęcherza
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię rekomendującą przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nadofaragene firadenowec w leczeniu raka pęcherza moczowego nieodpowiadającego na terapię BCG.
Rak pęcherza moczowego w postaci nienaciekającej mięśniówki (non-muscle invasive bladder cancer, NMIBC) z obecnością raka in situ (carcinoma in situ, CIS) stanowi istotne wyzwanie kliniczne, szczególnie u pacjentów nieodpowiadających na terapię Bacillus Calmette-Guérin (BCG). W tej populacji ryzyko progresji choroby oraz konieczności leczenia radykalnego pozostaje wysokie, co wskazuje na znaczącą lukę terapeutyczną i potrzebę wdrażania nowych strategii leczenia.
Pozytywna opinia EMA dla nowego leku na raka pęcherza
26 marca 2026 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków wydał pozytywną opinię rekomendującą przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nadofaragene firadenovec (Adstiladrin). Produkt ten, jako terapia zaawansowana (advanced therapy medicinal product, ATMP), został oceniony również przez Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT), który potwierdził jego profil jakości, skuteczności i bezpieczeństwa.
Nadofaragene firadenovec jest wektorem adenowirusa zawierającym transgen ludzkiego interferonu alfa-2b (IFNα2b). Po podaniu dopęcherzowym dochodzi do transdukcji komórek nowotworowych oraz urotelium, co prowadzi do lokalnej ekspresji IFNα2b i aktywacji odpowiedzi immunologicznej. Mechanizm ten skutkuje nasileniem odpowiedzi cytotoksycznej w mikrośrodowisku guza oraz indukcją miejscowej aktywności terapeutycznej.
Podstawą pozytywnej opinii były wyniki jednoramiennego, otwartego badania klinicznego obejmującego 103 pacjentów z NMIBC z CIS nieodpowiadającym na BCG. W badanej populacji uzyskano odsetek całkowitych odpowiedzi (complete response, CR) wynoszący 53,4 proc. (95-proc. CI, 43,3–63,3), przy medianie czasu utrzymywania odpowiedzi 9,7 miesiąca, co potwierdza istotną aktywność terapeutyczną preparatu.
Profil bezpieczeństwa nadofaragene firadenovec był zgodny z profilem typowym dla terapii dopęcherzowych. Najczęściej obserwowane działania niepożądane obejmowały objawy miejscowe ze strony dolnych dróg moczowych, takie jak skurcze pęcherza, parcia naglące, dyzuria, krwiomocz oraz zakażenia układu moczowego, a także objawy ogólne, w tym gorączkę, dreszcze, zmęczenie i bóle głowy. Zdarzenia te miały zazwyczaj charakter łagodny do umiarkowanego i były dobrze kontrolowane w praktyce klinicznej.
Nowy standard w leczeniu NMIBC?
Terapia powinna być prowadzona w ośrodkach specjalizujących się w leczeniu NMIBC, pod nadzorem lekarzy doświadczonych w onkologii urologicznej. Produkt dostępny będzie w postaci zawiesiny do podania dopęcherzowego.
Pozytywna opinia CHMP EMA dla nadofaragene firadenovec stanowi istotny krok w rozwoju terapii genowych w leczeniu NMIBC nieodpowiadającego na BCG i może przyczynić się do zmiany standardów postępowania w tej grupie chorych.
