FDA zarejestrowała ibrutynib dla dzieci z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała ibrutynib dla pacjentów pediatrycznych w wieku ≥1 roku z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD, chronic graft versus host disease) po niepowodzeniu 1. lub więcej linii leczenia systemowego.

Skuteczność tej terapii oceniano w otwartym, wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniu iMAGINE (NCT03790332), w którym stosowano ibrutynib u 47 dzieci i młodych dorosłych w wieku od roku do <22 lat (mediana 13 lat, zakres od 1 do 19 lat) z umiarkowaną lub ciężką cGVHD, wymagających dodatkowej terapii po niepowodzeniu 1. lub więcej linii leczenia systemowego. Wykluczano pacjentów, u których jedynym objawem cGVHD było zajęcie układu moczowo-płciowego. Charakterystyka demograficzna pacjentów: 70 proc. stanowili mężczyźni, 36 proc. pacjenci rasy białej, 9 proc. rasy czarnej lub Afroamerykanie, u 55 proc. pacjentów odnotowano: inna rasa lub brak danych.

Pierwszorzędowym punktem końcowym dotyczącym skuteczności był ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) do 25. tygodnia (odpowiedzi całkowite lub odpowiedzi częściowe zgodnie z kryteriami odpowiedzi 2014 NIH Consensus Development Project). ORR do 25. tygodnia wyniósł 60 proc. (95 proc. CI 44, 74). Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 5,3 miesiąca (95 proc. CI 2,8; 8,8). Mediana czasu od pierwszej odpowiedzi do zgonu lub nowego leczenia systemowego cGVHD wyniosła 14,8 miesiąca (95 proc. CI 4,6, brak możliwości oceny).

Najczęstszymi (≥ 20 proc.) działaniami niepożądanymi, obejmującymi też nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, były niedokrwistość, ból w układzie mięśniowo-szkieletowym, gorączka, biegunka, zapalenie płuc, ból brzucha, zapalenie jamy ustnej, małopłytkowość i ból głowy.

Zalecana dawka leku dla pacjentów z cGVHD w wieku 12 lat i starszych wynosi 420 mg doustnie raz na dobę, dla pacjentów z cGVHD w wieku od 1 do <12 lat wynosi 240 mg/m2 doustnie raz na dobę (do dawki 420 mg), a leczenie prowadzone jest do progresji cGVHD, nawrotu choroby nowotworowej lub nieakceptowalnej toksyczności.

Opracowanie dr n. med. Katarzyna Stencel