Nowy lek w terapii HCC
2. Tempest receives orphan drug designation from the U.S. Food and Drug Administration for amezalpat to treat patients with hepatocellular carcinoma (HCC). News release. Tempest Therapeutics. January 6, 2025. Accessed January 8, 2025. https://ir.tempesttx.com/news-releases/news-release-details/tempest-receives-orphan-drug-designation-us-food-and-drug
| Tagi: | leki sieroce, amezalpat, raka wątrobowokomórkowy, HCC |
Amezalpat otrzymał status leku sierocego do leczenia raka wątrobowokomórkowego (HCC), wykazując znaczącą poprawę przeżycia w badaniu MORPHEUS-LIVER.
Leki sieroce to leki stosowane w terapii rzadkich chorób, których rozwój jest zwykle nieopłacalny dla przemysłu farmaceutycznego ze względu na niski potencjał zwrotu z inwestycji. Proces opracowania nowego leku jest długotrwały, kosztowny i obarczony dużym ryzykiem niepowodzenia.
Leki sieroce definiuje się jako leki, które nie są rozwijane z przyczyn ekonomicznych, ale ze względu na potrzeby zdrowia publicznego.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie leku sierocego dla amezalpatu (TPST-1120), selektywnego antagonisty receptora PPAR⍺, w leczeniu raka wątrobowokomórkowego (HCC). Decyzję oparto na wynikach globalnego, randomizowanego badania fazy 1b/2 MORPHEUS-LIVER. W badaniu oceniano dodanie amezalpatu do standardowego schematu leczenia atezolizumabem i bewacyzumabem w porównaniu z samym standardowym leczeniem u pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym HCC.
Wyniki badania wskazują na 6-miesięczne wydłużenie mediany całkowitego przeżycia (OS), osiągając 21 miesięcy w grupie leczonej amezalpatem w porównaniu z 15 miesiącami w grupie kontrolnej (HR, 0.65).
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) wyniósł 30% w grupie amezalpatu, w porównaniu z 13,3% w grupie kontrolnej. Korzyść z leczenia była widoczna również w podgrupach, takich jak pacjenci z guzami PD-L1-negatywnymi i mutacjami β-kateniny, co jest zgodne z podwójnym mechanizmem działania leku.
Amezalpat był dobrze tolerowany, bez nowych lub nieoczekiwanych działań niepożądanych. Większość działań niepożądanych była łatwa do leczenia i nie prowadziła do przerywania terapii.
