AOTMiT za refundacją benralizumabumu w terapii ciężkiej astmy eozynofilowej sterydozależnej

W opinii Rady Przejrzystości AOTMiT benralizumab powinien być dostępny w jednym wspólnym programie lekowym dla wszystkich preparatów biologicznych stosowanych w astmie oskrzelowej i stanowić dodatkową opcję leczenia. Ciężka postać choroby wiąże się z poważnymi powikłaniami i złym rokowaniem.

Astma eozynofilowa jest definiowana jako rodzaj (podfenotyp) astmy oskrzelowej cechujący się podwyższoną liczbą eozynofilii we krwi obwodowej, indukowanej plwocinie lub materiale pobranym w biopsji oskrzeli, pomimo przewlekłego stosowania odpowiednich dawek glikokortykosteroidów wziewnych. Eozynofilowy fenotyp astmy jest częściej rozpoznawany u dorosłych pacjentów z astmą o późnym początku niż u dzieci. Średni wiek rozpoznania schorzenia to 25-35 lat. We krwi obwodowej obserwuje się eozynofilię, a u części chorych prawidłowy lub umiarkowanie podniesiony poziom IgE.

Astma ciężka to taka postać choroby, która wymaga stosowania co najmniej dużych dawek glikokortykosteroidów (GKS) wziewnych w połączeniu z długo działającym β-agonistą (LABA) lub wymagała stosowania GKS ogólnie przez ponad 50 proc. dni w roku w celu uniknięcia utraty kontroli choroby, lub pozostaje niekontrolowana pomimo zastosowania opisanego powyżej leczenia.

Ciężka postać astmy oskrzelowej wiąże się z poważnymi powikłaniami i złym rokowaniem. Pacjenci, którzy cierpią z powodu niekontrolowanej choroby, doświadczają uporczywych objawów dziennych i nocnych, istotnie ograniczających ich aktywność życiową. Częściej też niż chorzy z lżejszymi postaciami astmy doświadczają zaostrzeń, częściej wymagają leczenia i hospitalizacji. Również ryzyko zgonu z powodu astmy w tej grupie jest najwyższe. Astma ciężka jest też przyczyną nieodwracalnych zaburzeń wentylacji prowadzących do inwalidztwa oddechowego.

Częstość występowania ciężkiej postaci szacuje się na 5–10 proc. chorych na astmę oskrzelową, a około 5 proc. dorosłych pacjentów z rozpoznaniem astmy oskrzelowej będzie spełniało kryteria eozynofilowego fenotypu. Natomiast cięższy przebieg oraz częstsze zaostrzenia rzutujące na jakość życia pacjentów nie zależą od poziomu eozynofilii.

Skuteczność benralizumabu została poparta badaniami naukowymi oraz rekomendacjami towarzystw naukowych.

Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: „Stanowisko Rady Przejrzystości: „Leczenie ciężkiej astmy eozynofilowej sterydozależnej benralizumabem (ICD-10 J 82)”.