Ze względu na społeczne obciążenie związane z udarem niedokrwiennym mózgu, nadal poszukuje się skutecznych i bezpiecznych form farmakoterapii. Choć wprowadzenie leczenia trombolitycznego stanowiło istotny postęp, to
stosowanie tej formy terapii jest możliwe u niewielu
chorych. Ogromne nadzieje budzą natomiast leki neuroprotekcyjne, których koncepcja działania oparta jest
o procesy związane z niedokrwieniem i śmiercią komórek.
Mimo przeprowadzenia ogromnej liczby badań doświadczalnych, z zastosowaniem ponad 1000 substancji o działaniu neuroprotekcyjnym, zaledwie w przypadku
kilku z nich można było przeprowadzić badania z udziałem ludzi. Żaden lek nie został jednak wprowadzony
na rynek, ze względu na brak udowodnionej skuteczności lub toksyczność. W 1999 r. opublikowano rekomendacje
STAIR (Stroke Therapy Academic Industry Roundtable)
mające na celu poprawienie metodologii badań eksperymentalnych. Mimo że lek NXY-059 (disufenton) spełniał wszystkie kryteria STAIR i początkowo budził
nadzieje na zmniejszenie niesprawności u chorych po udarze niedokrwiennym mózgu, to w trakcie wieloośrodkowych badań klinicznych z randomizacją, przeprowadzonych na potrzeby rejestracji nie udało się
wykazać jego skuteczności.