Polski wynalazek może zmienić leczenie chorób autoimmunologicznych

Jest to technologia licencjonowana przez PolTREG z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, która obejmuje proces wytwarzania antygenowo-specyficznych limfocytów T (CellTrAg – PTG-020), przeznaczonych do zastosowań klinicznych w immunoterapii.

Limfocyty T regulatorowe (TREG) są komórkami układu odpornościowego odpowiedzialnymi za hamowanie nadmiernej reakcji immunologicznej. Można je nazwać biologicznymi strażnikami organizmu — pilnują, aby układ odpornościowy walczył z infekcjami, a przy okazji nie niszczył naszych własnych tkanek. Jeśli limfocytów TREG jest za mało, białe krwinki zaczynają „strzelać” na przykład do tarczycy, trzustki i mózgu. Tak powstaje między innymi cukrzyca typu 1, choroba Hashimoto czy stwardnienie rozsiane.

Gdański Uniwersytet Medyczny był pierwszym ośrodkiem na świecie, w którym zastosowano komórki TREG w leczeniu człowieka. Na GUMed zespół prof. Trzonkowskiego rozpoczął badania w 2007 roku u pacjentów z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) po przeszczepieniu szpiku. Następnie powstała spółka PolTREG jako spin-off naukowy z GUMed. Fundamentem spółki były wieloletnie badania nad limfocytami regulatorowymi TREG prowadzone przez zespół prof. Piotra Trzonkowskiego.

– Pierwsza generacja naszej terapii polega na pobraniu komórek TREG od pacjenta, namnożeniu ich w specjalistycznym laboratorium i ponownym podaniu choremu. W ciągu dwóch dekad przeprowadziliśmy nad tym rozwiązaniem pięć badań klinicznych. Całość badań była przeprowadzona w Polsce i finansowana kapitałem krajowym. Dziś ta metoda znajduje się w procesie autoryzacji rynkowej w Europejskiej Agencji Leków (EMA) – wyjaśnia prof. Trzonkowski.

W styczniu 2026 r. EMA oficjalnie zakwalifikowała preparat PolTREG-T1D (PTG-007) do złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej.

– Jeśli procedura zakończy się sukcesem, będzie to pierwsza terapia komórkowa opracowana w Europie Środkowo-Wschodniej zarejestrowana przez EMA, która będzie przeznaczona do leczenia cukrzycy. W ograniczonym zakresie terapia jest już stosowana w formule wyjątku szpitalnego w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku – mówi naukowiec, dodając, że choć ta metoda leczenia jest skuteczna i bezpieczna, ma jednak istotne ograniczenie – podawane pacjentowi komórki TREG wędrowały nie tylko do miejsc objętych chorobą, ale również do innych miejsc w organizmie.

Ma to zmienić druga generacja terapii TREG, na którą PolTREG otrzymał ochronę patentową, rozwijana przez zespół prof. Trzonkowskiego. Naukowcy opracowali sposób nadania limfocytom T regulatorowym antygenowej specyficzności, czyli swoistego biologicznego „adresu”.

W praktyce – jak tłumaczy ekspert – oznacza to, że komórki TREG mają rozpoznawać konkretny proces chorobowy i trafiać dokładnie tam, gdzie są potrzebne:

• w cukrzycy typu 1 – do trzustki,
• w stwardnieniu rozsianym – do mózgu,
• w reumatoidalnym zapaleniu stawów – do stawów,
• w nieswoistych zapaleniach jelit – do jelit.

Profesor porównuje ten proces do wyposażenia komórek w biologiczny system nawigacji.

– Ten wynalazek koncentruje się na metodzie nauczenia komórek, aby nie wędrowały przypadkowo, lecz trafiały do ściśle określonego miejsca, czyli tam, gdzie rozwija się choroba – przyznaje prof. Trzonkowski.

Dodaje, że takie podejście może mieć znaczenie dla skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

– Pacjent ma po prostu większą szansę, że odpowie na leczenie — ocenia naukowiec.

Według prof. Trzonkowskiego potencjalne zastosowanie terapii jest bardzo szerokie.

– W medycynie jest opisanych około 80 różnych chorób autoimmunologicznych, gdzie te komórki można by było w ten sposób profilować — zaznacza.

Na początku czerwca technologia ta uzyskała decyzję o zamiarze przyznania patentu w Stanach Zjednoczonych. Wcześniej wynalazek objęto ochroną patentową w Europie i Japonii. Właścicielem rozwiązania pozostaje Gdański Uniwersytet Medyczny, a wyłączną licencję posiada spółka PolTREG, której prof. Trzonkowski jest współzałożycielem i prezesem zarządu.

Terapia TREG drugiej generacji nie jest jeszcze dostępna dla pacjentów i musi przejść badania kliniczne. Według prof. Trzonkowskiego prace nad nią powinny potrwać krócej niż w przypadku pierwszej generacji; może to być perspektywa około pięciu–sześciu lat.

Zespół prof. Trzonkowskiego prowadzi także badania dotyczące zapobiegania cukrzycy typu 1 u osób, które nie mają jeszcze objawów choroby, ale znajdują się w grupie wysokiego ryzyka.

– W 2025 r. w dziesięciu czołowych ośrodkach akademickich diabetologii dziecięcej w Polsce rozpoczęliśmy rekrutację do badania klinicznego u dzieci w okresie przedobjawowym cukrzycy typu 1. Współczesna diagnostyka daje nam możliwości wytypowania osób, u których choroba na pewno się rozwinie. My identyfikujemy takich pacjentów i podajemy im terapię TREG, zanim wystąpią pierwsze objawy, aby nigdy nie zachorowali. Proszę sobie wyobrazić sytuację, w której pacjentów z cukrzycą po prostu może nie być dzięki terapii komórkami TREG – mówi Trzonkowski.

Naukowcy z zespołu prof. Trzonkowskiego pracują także nad rozwiązaniem, w którym organizm sam wytwarza komórki TREG na podstawie podanej instrukcji mRNA. To tzw. terapia in vivo, która może całkowicie zmienić sposób leczenia chorób autoimmunologicznych.

– W tym modelu nie podaje się pacjentowi komórki. Zamiast tego, choremu wstrzykuje się biologiczną instrukcję zapisaną w mRNA, dzięki której organizm sam zaczyna produkować odpowiednie komórki TREG – wyjaśnia profesor.

Jego zdaniem taka terapia mogłaby być znacznie tańsza i bardziej dostępna.

– Dzisiejsze terapie komórkowe są drogie. Terapia oparta na podaniu instrukcji może być kilkadziesiąt albo nawet kilkaset razy tańsza – podkreśla ekspert.