FDA zatwierdziła lek na dystrofię mięśniową Duchenne'a

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zawiesinę doustną vamorolonu (Agamree, Santhera) w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów od 2. roku życia.

Vamorolon jest steroidowym lekiem przeciwzapalnym, który hamuje prozapalne szlaki NF-κB poprzez wiązanie się z receptorem glukokortykoidowym.

– Kortykosteroidy były pierwszym leczeniem DMD od wielu lat, ale ich użyteczność zawsze była ograniczona przez skutki uboczne, które obejmują między innymi przyrost masy ciała i zmniejszoną gęstość kości. Zatwierdzenie vamorolonu zapewnia pacjentom z tą chorobą i ich rodzinom potężne narzędzie do leczenia choroby, przy jednoczesnym ograniczeniu niektórych negatywnych skutków ubocznych związanych z kortykosteroidami – powiedział dr Sharon Hesterlee, jeden z badaczy.

Zatwierdzenie opierało się na danych z badania fazy 2b VISION-DMD, uzupełnionych informacjami dotyczącymi bezpieczeństwa zebranymi z trzech otwartych badań.

Vamorolon podawano w dawkach od 2 do 6 mg/kg mc./dobę przez okres do 48 miesięcy. Wykazał skuteczność podobną do tradycyjnych kortykosteroidów, przy mniejszym ryzyku zdarzeń niepożądanych.

Preparat otrzymał status leku sierocego w DMD.