Doustny inhibitor PCSK9 – FDA zatwierdza pierwszy preparat
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Lipfendra (enlicitide) – pierwszy doustny inhibitor subtilizyny/keksyny typu 9 (PCSK9). Jest to preparat przeznaczony do stosowania u dorosłych z hipercholesterolemią, w tym z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH).
Dotychczas ta wysoce skuteczna grupa leków była dostępna dla pacjentów wyłącznie w formie iniekcji. Pojawienie się doustnej alternatywy stanowi wyczekiwany kamień milowy w prewencji sercowo-naczyniowej, otwierając drogę do wysoce skutecznej redukcji LDL-C większej grupie chorych.
Efektywność enlicitydu zweryfikowano w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych z podwójnie ślepą próbą kontrolowanych placebo. Analizą objęto 3207 dorosłych chorych przyjmujących maksymalne tolerowane dawki statyn. Jako główne kryterium oceny przyjęto procentową zmianę stężenia LDL-C od wartości wyjściowych do 24. tygodnia.
W pierwszym badaniu, u chorych z rozpoznaną miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową (ASCVD) lub jej wysokim ryzykiem, lek doprowadził do średnio 56-procentowej redukcji poziomu cholesterolu frakcji LDL w porównaniu z placebo. W drugiej próbie, u populacji z uwarunkowaną genetycznie postacią choroby (HeFH), analiza dowiodła spadku stężenia LDL-C średnio o 59 proc. Najczęstszymi objawami niepożądanymi były biegunka oraz zawroty głowy, przy czym odsetek rezygnacji z terapii okazał niski i porównywalny z placebo.
W realiach praktyki ambulatoryjnej enlicityd stanowi cenne uzupełnienie terapii u pacjentów z suboptymalną odpowiedzią na statyny i ezetymib. Doustna forma leku stosowana raz na dobę eliminuje bariery psychologiczne związane z iniekcjami, mogąc istotnie poprawić compliance chorych oraz ułatwić bezpieczną realizację restrykcyjnych celów lipidowych w grupach wysokiego ryzyka.
