Inhibitor receptora TLR7/8 w toczniu – nowe możliwości leczenia zmian skórnych
123RF
Patogeneza tocznia rumieniowatego jest ściśle powiązana z nieprawidłowym funkcjonowaniem receptorów toll-podobnych 7 i 8 (TLR7/8), pełniących kluczową rolę w rozpoznawaniu kwasów nukleinowych. Badanie WILLOW stanowi próbę oceny skuteczności oraz profilu bezpieczeństwa enpatoranu – inhibitora tych receptorów – u pacjentów z różnymi manifestacjami skórnymi tocznia.
Wyniki badania opublikowano w artykule „Efficacy and safety of enpatoran, a Toll-like receptor 7/8 inhibitor, in patients with skin manifestations of cutaneous lupus erythematosus or systemic lupus erythematosus: findings from Cohort A of a multicentre, international, double-blind, placebo-controlled, dose-finding phase 2 trial” w „The Lancet Rheumatology”:
W fazie 2b badania, prowadzonej w 132 ośrodkach w 22 krajach, włączono do analizy 100 pacjentów z aktywnymi zmianami skórnymi (wskaźnik CLASI-A ≥8). Pacjentów przydzielono losowo do grup otrzymujących placebo lub enpatoran w dawkach 25 mg, 50 mg albo 100 mg przyjmowanych dwa razy dziennie przez 24 tygodnie. Warto zaznaczyć, że uczestnicy badania kontynuowali dotychczasowe leczenie.
Główne kryterium oceny stanowiła zmiana całkowitego wyniku w skali CLASI-A od wartości wyjściowej do 16. tygodnia.
Wyniki badania wskazują, że enpatoran stanowi skuteczną i dobrze tolerowaną opcję terapeutyczną dla pacjentów z aktywnymi zmianami skórnymi w przebiegu tocznia. Wyraźna zależność efektu od dawki oraz korzystny profil bezpieczeństwa czynią z tego inhibitora TLR7/8 cenne uzupełnienie współczesnego modelu leczenia. Substancja ta może skutecznie wypełnić lukę terapeutyczną u chorych opornych na standardowe leki
immunosupresyjne, umożliwiając istotną redukcję dawek glikokortykosteroidów i tym samym znacząco ograniczając ryzyko toksyczności przewlekłej farmakoterapii.
