Diabetologia ma ogromną szansę, ale potrzebne są odważne decyzje Ministerstwa Zdrowia ►
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 27.06.2022
Źródło: Kurier Medyczny/Iwona Kazimierska
| Tagi: | Leszek Czupryniak, Krzysztof Łanda, Maciej Niewada, Anna Śliwińska, Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz |
XXI wiek w diabetologii śmiało można nazwać czasem rewolucji. Pojawiły się systemy ciągłego monitorowania glikemii (CMG) i grupy leków (inhibitory SGLT-2 i analogi GLP-1), które kompletnie zmieniły podejście do tej choroby.
Najważniejsze jest teraz, żeby chorzy mieli do nich dostęp zgodny ze swoimi potrzebami i zaleceniami towarzystw naukowych. Dyskutowali o tym uczestnicy debaty „Innowacyjne technologie diagnostyczne i terapeutyczne w cukrzycy – możliwości sfinansowania nowoczesnej opieki kompleksowej” podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy.
Co ważnego wydarzyło się w ostatnim czasie w diabetologii? – W XXI wieku na pewno przełomowym wydarzeniem było pojawienie się systemów CMG. One wpisują się zarówno w nowoczesną diagnostykę, jak i nowoczesną terapię. Pozwalają śledzić glikemię, a jednocześnie mają przełożenie na poprawę wyrównania metabolicznego cukrzycy. Przede wszystkim wyrównania glikemicznego. I robią to niejednokrotnie lepiej niż leki – odpowiedziała prof. dr hab. n. med. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego (PTD).
Ekspertka dodała, że pojawiły się również molekuły, które zrewolucjonizowały podejście do terapii cukrzycy typu 2 – leczenie tej choroby nie jest już glukocentryczne. To leki, które modyfikują przebieg cukrzycy, czyli analogii GLP-1 i inhibitory SGLT-2, zwane flozynami. – One umożliwiają zapobieganie przewlekłym powikłaniom, poważnym zdarzeniom sercowo-naczyniowym i nefrologicznym. Wydłużają życie chorych na cukrzycę typu 2, pozwalają uciec przed niedogodnością insulinoterapii oraz niebezpieczeństwem wystąpienia hipoglikemii przy jej stosowaniu. Co więcej, dzięki tym nowym cząsteczkom niektórzy pacjenci już leczeni insuliną mogą się wycofać z tej terapii. To rewolucja – stwierdziła prezes PTD.
Ogromny potencjał flozyn, analogów GLP-1 i systemów CMG
Kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego prof. dr hab. n. med. Leszek Czupryniak omówił potencjał inhibitorów SGLT-2 i analogów GLP-1, które są na razie w Polsce refundowane w wąskim zakresie.
– Na jeden z analogów GLP-1 zrobił się tak wielki popyt, i to w obszarze pozarejestracyjnym, że zaczęło go brakować w aptekach. Bo te leki nie tylko znakomicie regulują poziom glikemii, zapobiegają powikłaniom sercowo-naczyniowym, hamują przewlekłą chorobę nerek na każdym etapie choroby. One także redukują masę ciała i w tym celu są kupowane bez refundacji. To zastosowanie jest zgodne z rejestracją – może nie tych preparatów, które są dostępne u nas, ale ich substancji leczniczych. To kolejna rewolucja, bo cukrzyca typu 2 jest w prostej linii powikłaniem nadwagi i otyłości – wyjaśniał prof. Leszek Czupryniak.
– Druga grupa leków to flozyny, dostępniejsze, bo w formie doustnej i obiektywnie tańsze od analogów GLP-1. One też są zaskoczeniem – stworzone do stosowania w cukrzycy, zostały zaadaptowane przez kardiologów. Okazało się bowiem, że inhibitory SGLT-2 w zasadzie mogą być najlepszymi lekami na niewydolność serca. Lepszymi od tych, które były stosowane do tej pory – dodał ekspert.
Zdaniem prof. Leszka Czupryniaka flozyny i analogi GLP-1 rzeczywiście stanowią przełom w diabetologii. Mając taką samą siłę działania, czyli skuteczność, jak insulina w cukrzycy typ 2, pozbawione są dwóch działań niepożądanych insuliny: w ogóle nie wywołują niedocukrzeń i nie powodują przyrostu masy ciała, co więcej – prowadzą do jej redukcji, w niektórych przypadkach spektakularnej.
Plan minimum leczenia cukrzycy to eliminacja niedocukrzeń. Nawet jeżeli dzieje się to kosztem trochę wyższych glikemii, co oczywiście też jest niekorzystne. – Mówiąc o nowych lekach, w zasadzie już pomijamy wątek niedocukrzeń, bo stało się to oczywiste, że stosując inhibitory SGLT-2 i analogi GLP-1, dodając do nich metforminę, chory może być bardzo długo leczony bez konieczności sięgania po insulinę – przez lata. I w ogóle eliminujemy niedocukrzenia, a to z kolei jest korzystne wielowymiarowo. Sam pacjent ma lepszą jakość życia, nie trzeba mu udzielać pomocy z powodu niedocukrzeń, nie trafia na hospitalizacje, długofalowo zmniejsza się ryzyko odległych powikłań, a to są korzyści również dla regulatora – ocenił prof. Leszek Czupryniak.
– Poza nowoczesnymi lekami mamy systemy CMG, które jak burza weszły do diabetologii. Są znane od 20 lat, ale bardzo długo uważaliśmy, że będą głównie domeną naukowców. Pojawił się jednak system, którego działanie polega na skanowaniu poziomów glikemii. Nagle pacjenci, gdyby chcieli, mogą sobie nawet tysiąc razy dziennie nieinwazyjnie zmierzyć glikemię. Daje to kolosalny potencjał edukacyjny, bo pacjent wie, co robi niewłaściwie, co powinien zmienić w swoim żywieniu i przyjmowaniu leków. Te systemy nadal są uznawane przez różnych regulatorów za najbardziej przydatne dla osób przyjmujących insulinę, ale my widzimy wielką korzyść u pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą, z granicznymi glikemiami. Błyskawicznie otrzymujemy informację, kiedy cukier jest za wysoki – nawet nie dramatycznie, tylko trochę. W efekcie wystarczy, że człowiek zrobi niewiele, może nieco zmieni styl życia, i znowu będzie miał prawidłową glikemię – wyjaśnił prof. Leszek Czupryniak. – Jako diabetolodzy widzimy ogromną jakościową zmianę w krótkim czasie w możliwościach leczenia pacjentów – podsumował.
Odważne decyzje refundacyjne
– Pacjenci bardzo doceniają to, co już się wydarzyło w kwestii refundacji, bo przez lata, a nawet dekady, cukrzyca była zaniedbywana przez Ministerstwo Zdrowia. Nie mogliśmy się doprosić refundacji i jakichkolwiek realnych zmian. Teraz zwłaszcza minister Maciej Miłkowski jest nam bardzo przychylny. Jako stowarzyszenie często rozmawiamy z ministrem Miłkowskim, który świetnie nas rozumie, słucha naszych argumentów i z którym bardzo dobrze się rozmawia – powiedziała Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków.
– Chodzi nie tylko o to, że są refundacje, ale cały czas toczy się dialog. Od co najmniej 3,5 roku nieustannie rozmawiamy. Ze strony ministra Miłkowskiego widzimy wnikanie w to, co w cukrzycy jest ważne. Zainteresowanie ze strony Ministerstwa Zdrowia jest szalenie pozytywne – dodał prof. Leszek Czupryniak.
Zdaniem Krzysztofa Łandy, przewodniczącego Komisji Zdrowia Business Centre Club i prezesa MedInvest Scanner, minister Maciej Miłkowski wzorowo realizuje politykę lekową.
Czego jeszcze oczekują chorzy na cukrzycę
Mamy refundacje zarówno nowoczesnych leków, jak i systemów CMG, ale ich zakres jest ograniczony.
– Nie da się ukryć, że chorzy, dla których refundacji nie ma, czują się pokrzywdzeni, bo oni też odnieśliby bardzo duże korzyści ze stosowania tych leków czy technologii. Mają nadzieję, że stopniowo – ale raczej wcześniej niż później – w miarę możliwości dla wszystkich, którzy mają wskazania do stosowania konkretnych leków czy technologii, będą one refundowane. Polskie Stowarzyszenie Diabetyków usilnie o to zabiega – mówiła Anna Śliwińska.
– Minister Miłkowski powiedział, że w tym roku w cukrzycy na pewno jeszcze coś się wydarzy na plus. My bardzo czekamy na to, by szersze grupy pacjentów mogły korzystać z nowoczesnego leczenia. Bo to jest rewolucja, jak stwierdzili moi przedmówcy. Rewolucja, na którą chorzy na cukrzycę czekali bardzo długo. Można powiedzieć, że te nowoczesne leki i systemy CMG to takie spełnione marzenie pacjentów. Tylko my chcielibyśmy, żeby wszyscy mogli z nich korzystać – podkreśliła.
Fenomenalne wyniki opłacalności
Krzysztof Łanda poruszył wątek kryteriów refundacji. Jego zdaniem opłacalność jest najważniejszym z nich. Przypomniał, że w ustawie refundacyjnej jasno wskazano próg opłacalności, który wynosi 3 razy PKB na osobę za 1 QALY (jednostka QALY wyraża rok życia w pełnym zdrowiu), a więc decydujące znaczenie mają wyniki analiz ekonomicznych.
– Śmiem twierdzić, że każdy dzień bez refundacji tych innowacyjnych metod, o których rozmawiamy, jest absolutnie dniem straconym. One nie tylko są bardzo skuteczne i bardzo bezpieczne, oprócz tego mają wspaniałe inkrementalne współczynniki użyteczności kosztów. Gdyby zastosować jeden z systemów CMG na wczesnym etapie, zaraz po rozpoznaniu u pacjenta nietolerancji glukozy, to jego opłacalność wynosi poniżej 15 tys. zł za 1 QALY. Podobnie jest z flozynami czy analogami GLP-1. Ich opłacalność wynosi ok. 30 tys. zł za 1 QALY. To absolutnie fenomenalne. Jeżeli takie są wyniki analizy ekonomicznej, to te leki i technologie powinny być refundowane natychmiast i jak najszerzej. Państwu powinno zależeć, żeby jego obywatele jak najdłużej żyli w zdrowiu i nie mieli powikłań cukrzycy, żeby jak najdłużej nie trzeba było włączać kosztownej insulinoterapii. Uważam też, że w ustawie refundacyjnej należy określić próg opłacalności, poniżej którego decyzje powinny być podejmowane automatycznie. Powinien on wynosić 1 razy PKB na osobę na QALY. Te technologie byłyby refundowane natychmiast w szerokim zakresie wskazań rejestracyjnych, a nawet poza wskazaniami rejestracyjnymi. To się po prostu państwu polskiemu opłaca – przekonywał ekspert.
W ustawie o refundacji leków jest 13 kryteriów refundacyjnych. – Kryterium wymienione przez ministra Łandę jest 13., czyli ostatnim – zauważył dr hab. n. med. Maciej Niewada z Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego oraz Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Efektywność kosztowa służy do identyfikacji procedur, które są wysoce kosztowo efektywne, jednak pojawia się kwestia wpływu na całkowity budżet. Znamy chociażby z kardiologii przypadki, gdy były dobre nowe leki przeciwkrzepliwe, a jednak nie podzieliły sukcesu flozyn i analogów GLP-1. Gdybyśmy się przyjrzeli tym lekom, to ich kosztowa efektywność też jest bardzo wysoka. Mam wrażenie, że z cukrzycą jest tak, że akumulacja wiedzy spowodowała, że mogliśmy zidentyfikować pacjentów, którzy odniosą największą korzyść z nowoczesnych terapii. Choć od refundacji minęło trochę czasu i aktualne wytyczne wskazują, że flozyny i analogi GLP-1 są już lekami pierwszego rzutu, nawet przed metforminą – dodał.
– Zalecenia refundacyjne zostały sformułowane w drugiej połowie 2019 r. Opierały się na badaniach, które wtedy były dostępne. A w tych badaniach z flozynami i analogami GLP-1 wzięli udział pacjenci z zaawansowaną cukrzycą i wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. I tak została ustalona refundacja. Minęło 2,5 roku i widzimy, że te osoby oczywiście odnoszą korzyści, ale jeszcze więcej zyskaliby najzdrowsi, którzy na razie nie mają powikłań – uzupełnił prof. Leszek Czupryniak.
Refundacja na próbę?
Krzysztof Łanda kontynuował wątek kryteriów refundacji: – Chcę wrócić do analizy wpływu na budżet (budget impact analysis). Dla systemu monitorowania glikemii w ciągu pierwszych 5 lat najwyższy budget impact jest w pierwszym roku, jeżeli mówimy o wczesnym zastosowaniu, tuż po stwierdzeniu nietolerancji glukozy. Gdybyśmy tym chorym zrefundowali go na jakiś czas, choćby tylko na 2 miesiące, żeby się nauczyli, jak się odżywiać i zachowywać, żeby sprawdzili, co daje im aktywność fizyczna, to w pierwszym roku jest to wydatek 30 mln zł, który w piątym roku spada do 15 mln, nie licząc oszczędności wynikających z unikniętych ciężkich odległych powikłań cukrzycy. Przy takim wyniku opłacalności i przy takim budget impact, coś byłoby nie tak, gdyby nie zostały zrefundowane – mówił.
– Wiemy, że jeśli jak wcześniej zastosujemy lek czy monitorowanie, to jest tak, jak byśmy przechodzili z leczenia do profilaktyki. Zwykle prewencja jest kosztowo efektywna, bo wprowadzona wcześniej ma szanse wygenerować zysk kliniczny mierzony w QALY znacznie większy niż coś, co stosujemy u pacjentów z zaawansowaną chorobą. W związku z tym nie mam wątpliwości, że im wcześniej będziemy wykorzystywać nowoczesne leki i systemy CMG łącznie, tym kosztowa efektywność będzie wyraźniejsza. To minister natomiast musi ustalić, w którym momencie i jak bardzo złagodzić kryteria włączenia do refundacji. My jako grupa ekspertów wskazaliśmy, które kryteria wydają nam się najbardziej ograniczające i z których z klinicznego punktu widzenia warto byłoby zrezygnować na etapie refundacji, rozszerzając ją na tych pacjentów, którzy w największym stopniu mogliby skorzystać – powiedział Maciej Niewada. Chodzi o rekomendację obniżenia HbA1c do 7 proc., możliwość stosowania z insuliną i jednym lekiem doustnym.
Krzysztof Łanda jeszcze raz przypomniał, że Sejm przyjął próg opłacalności 3 razy PKB na osobę na QALY. – Refundujemy wiele leków, które są powyżej tej granicy, więc tym bardziej powinniśmy refundować wszystko, co znajduje się poniżej przyjętego progu opłacalności. Jeśli jakaś technologia osiąga wynik 1/3 progu ustawowego, to powinna być refundowana automatycznie. Skoro w Polsce finansuje się technologie, których wyniki analizy ekonomicznej są tak daleko od tego progu, to trudno mi sobie wyobrazić, że minister może odmawiać refundacji technologii wysoce opłacalnych – poniżej 1 razy PKB na osobę na QALY, a refundować technologie o opłacalności znacznie powyżej progu ustawowego – stwierdził ekspert.
Podatek cukrowy na leki przeciwcukrzycowe
– Jest jeszcze pewna bierność ze strony szeroko pojętego regulatora albo niechęć do stosowania rozwiązań, które leżą na stole. Jedno z tych rozwiązań to instrument dzielenia ryzyka, który tu w ogóle nie jest stosowany, a drugie – wykorzystanie wpływów z opłaty cukrowej – powiedział prof. Leszek Czupryniak. Przypomniał, że w ubiegłym roku do budżetu trafiło z tego tytułu ponad 1,3 md zł, ale te pieniądze nie zostały dobrze wydane, co potwierdza NIK. I to jest zdaniem eksperta poważne zaniechanie.
– Często podsuwam naszym decydentom następujący pomysł. Refundujemy w diabetologii leki, które nie powinny być refundowane w ogóle. Takim lekiem jest np. akarboza, a także metformina, której refundacja to 120 mln zł, co daje obniżenie ceny leku w aptece z 7 zł do 5,50 zł. Nikt nie odczuje z tego powodu żadnej ulgi, a w skali budżetu to są ogromne pieniądze. Firmom i tak będzie się opłacało ją produkować, bo milion ludzi codziennie bierze w Polsce metforminę. Jest jeszcze grupa leków, która wobec postępu, jaki teraz obserwujemy, traci niejako prawa do refundacji – to pochodne sulfonylomocznika. Policzyłem na podstawie danych NFZ z 2020 r., że moglibyśmy w ten sposób zyskać 300 mln zł rocznie. Za to można by zrefundować systemy CMG, najnowsze leki i jeszcze zostałyby pieniądze. To są proste rozwiązania, które zmieniłyby losy chorych na cukrzycę na pewno nie jutro, ale w ciągu 3–4 lat – podsumował swoją koncepcję prof. Leszek Czupryniak.
Analizy AOTMiT dotyczące kompleksowej interwencji
Moderator dyskusji Krzysztof Łanda poruszył jeszcze jedną ważną kwestię – kompleksowości diagnostyki i leczenia.
– Do składania wniosków refundacyjnych są uprawnione wyłącznie podmioty odpowiedzialne, czyli firmy farmaceutyczne. I tu powstaje problem, bo żeby przeprowadzić odpowiednie analizy, które wchodzą w skład ustawowo wymaganego raportu oceny technologii medycznej, każdy producent przynosi analizy dotyczące swojego leku. Śmiem twierdzić, że Ministerstwo Zdrowia powinno zlecić Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji analizy dotyczące łączonego lub kompleksowego leczenia z zastosowaniem nowoczesnych metod monitorowania glikemii i innowacyjnych leków, czyli w tym przypadku wdrożenia systemów CMG na wczesnym etapie, tuż po rozpoznaniu nietolerancji glukozy, na jakiś czas, a potem lub jednocześnie leczenia analogami GLP-1 lub flozynami. Wtedy mielibyśmy ocenę całego kompleksowego postępowania i jego standardów z dobrą kontrolą tego, kto te leki stosuje prawidłowo – zaproponował Krzysztof Łanda.
– Ten problem jest wspólny dla wielu chorób przewlekłych, w których przybywa opcji terapeutycznych. W związku z tym takie algorytmizowanie i optymalizowanie podejścia do farmakoterapii i diagnostyki ma dużą przyszłość. Zadanie ministra zdrowia polega na tym, żeby nie podejmować punktowych decyzji, ale zharmonizować wszystko w całość. Wydaje mi się, że na razie ta harmonizacja jest niestety w dolnych brzmieniach, bo mocno się patrzy na budżet – skomentował Maciej Niewada.
Taniej zapobiegać niż leczyć
Na zakończenie Krzysztof Łanda zadał pytanie, czy należałoby refundować systemy diagnostyki i leczenie raczej u pacjentów z zaawansowaną chorobą, czy też u tych, u których właśnie rozpoznano nietolerancję glukozy.
– Oczywiste jest, że lepiej i taniej jest zapobiegać aniżeli leczyć. Należy inwestować już na etapie wczesnym, bo w cukrzycy lepiej jest dobrze wystartować. Chciałabym jeszcze raz mocno podkreślić, że analogi GLP-1 i flozyny to taka para, która komplementarnie działa na mechanizmy molekularne. Sprawiają one, że nie tylko odwlekamy w czasie pewne procesy chorobowe, lecz także wpływamy na regenerację niektórych z nich. One dają korzyści na każdym etapie cukrzycy – na początku, w środku i w bardzo zaawansowanej chorobie z rozlicznymi przewlekłymi powikłaniami. Poznane są ich działania nefroprotekcyjne i kardioprotekcyjne u pacjentów z zaawansowanymi powikłaniami. Ale stosując te leki dużo wcześniej, możemy tym powikłaniom zapobiec. Nie ulega wątpliwości, że to samo dotyczy nowych technologii, czyli systemów CMG. To narzędzie pozwala chorym na samoedukację, a edukacja w cukrzycy ma fundamentalne znaczenie – odpowiedziała prof. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz.
– Jeszcze rok temu bym tego nie powiedział, ale obecnie w coraz większej grupie pacjentów stosujemy obydwie te grupy leków łącznie. Myślę, że za rok – dwa zalecenia będą takie, aby od początku cukrzycy stosować flozyny i analogi GLP-1 u pacjentów z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. A to właściwie jest każdy chory na cukrzycę typu 2. W zaleceniach wielu towarzystw globalnych już znalazł się taki zapis. A są one zawsze oparte na bardzo solidnych podstawach naukowych – dodał prof. Leszek Czupryniak.
Nagranie sesji do obejrzenia poniżej.
W debacie uczestniczyli:
– prof. dr hab. n. med. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
– Krzysztof Łanda, przewodniczący Komisji Zdrowia Business Centre Club i prezes MedInvest Scanner, były wiceminister zdrowia (w latach 2015–2017),
– dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego i Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego,
– Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków
– prof. dr hab. n. med. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego.
Tekst pochodzi z „Kuriera Medycznego” 4/2022. Czasopismo można zamówić na stronie: www.termedia.pl/km/prenumerata.
Co ważnego wydarzyło się w ostatnim czasie w diabetologii? – W XXI wieku na pewno przełomowym wydarzeniem było pojawienie się systemów CMG. One wpisują się zarówno w nowoczesną diagnostykę, jak i nowoczesną terapię. Pozwalają śledzić glikemię, a jednocześnie mają przełożenie na poprawę wyrównania metabolicznego cukrzycy. Przede wszystkim wyrównania glikemicznego. I robią to niejednokrotnie lepiej niż leki – odpowiedziała prof. dr hab. n. med. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego (PTD).
Ekspertka dodała, że pojawiły się również molekuły, które zrewolucjonizowały podejście do terapii cukrzycy typu 2 – leczenie tej choroby nie jest już glukocentryczne. To leki, które modyfikują przebieg cukrzycy, czyli analogii GLP-1 i inhibitory SGLT-2, zwane flozynami. – One umożliwiają zapobieganie przewlekłym powikłaniom, poważnym zdarzeniom sercowo-naczyniowym i nefrologicznym. Wydłużają życie chorych na cukrzycę typu 2, pozwalają uciec przed niedogodnością insulinoterapii oraz niebezpieczeństwem wystąpienia hipoglikemii przy jej stosowaniu. Co więcej, dzięki tym nowym cząsteczkom niektórzy pacjenci już leczeni insuliną mogą się wycofać z tej terapii. To rewolucja – stwierdziła prezes PTD.
Ogromny potencjał flozyn, analogów GLP-1 i systemów CMG
Kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego prof. dr hab. n. med. Leszek Czupryniak omówił potencjał inhibitorów SGLT-2 i analogów GLP-1, które są na razie w Polsce refundowane w wąskim zakresie.
– Na jeden z analogów GLP-1 zrobił się tak wielki popyt, i to w obszarze pozarejestracyjnym, że zaczęło go brakować w aptekach. Bo te leki nie tylko znakomicie regulują poziom glikemii, zapobiegają powikłaniom sercowo-naczyniowym, hamują przewlekłą chorobę nerek na każdym etapie choroby. One także redukują masę ciała i w tym celu są kupowane bez refundacji. To zastosowanie jest zgodne z rejestracją – może nie tych preparatów, które są dostępne u nas, ale ich substancji leczniczych. To kolejna rewolucja, bo cukrzyca typu 2 jest w prostej linii powikłaniem nadwagi i otyłości – wyjaśniał prof. Leszek Czupryniak.
– Druga grupa leków to flozyny, dostępniejsze, bo w formie doustnej i obiektywnie tańsze od analogów GLP-1. One też są zaskoczeniem – stworzone do stosowania w cukrzycy, zostały zaadaptowane przez kardiologów. Okazało się bowiem, że inhibitory SGLT-2 w zasadzie mogą być najlepszymi lekami na niewydolność serca. Lepszymi od tych, które były stosowane do tej pory – dodał ekspert.
Zdaniem prof. Leszka Czupryniaka flozyny i analogi GLP-1 rzeczywiście stanowią przełom w diabetologii. Mając taką samą siłę działania, czyli skuteczność, jak insulina w cukrzycy typ 2, pozbawione są dwóch działań niepożądanych insuliny: w ogóle nie wywołują niedocukrzeń i nie powodują przyrostu masy ciała, co więcej – prowadzą do jej redukcji, w niektórych przypadkach spektakularnej.
Plan minimum leczenia cukrzycy to eliminacja niedocukrzeń. Nawet jeżeli dzieje się to kosztem trochę wyższych glikemii, co oczywiście też jest niekorzystne. – Mówiąc o nowych lekach, w zasadzie już pomijamy wątek niedocukrzeń, bo stało się to oczywiste, że stosując inhibitory SGLT-2 i analogi GLP-1, dodając do nich metforminę, chory może być bardzo długo leczony bez konieczności sięgania po insulinę – przez lata. I w ogóle eliminujemy niedocukrzenia, a to z kolei jest korzystne wielowymiarowo. Sam pacjent ma lepszą jakość życia, nie trzeba mu udzielać pomocy z powodu niedocukrzeń, nie trafia na hospitalizacje, długofalowo zmniejsza się ryzyko odległych powikłań, a to są korzyści również dla regulatora – ocenił prof. Leszek Czupryniak.
– Poza nowoczesnymi lekami mamy systemy CMG, które jak burza weszły do diabetologii. Są znane od 20 lat, ale bardzo długo uważaliśmy, że będą głównie domeną naukowców. Pojawił się jednak system, którego działanie polega na skanowaniu poziomów glikemii. Nagle pacjenci, gdyby chcieli, mogą sobie nawet tysiąc razy dziennie nieinwazyjnie zmierzyć glikemię. Daje to kolosalny potencjał edukacyjny, bo pacjent wie, co robi niewłaściwie, co powinien zmienić w swoim żywieniu i przyjmowaniu leków. Te systemy nadal są uznawane przez różnych regulatorów za najbardziej przydatne dla osób przyjmujących insulinę, ale my widzimy wielką korzyść u pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą, z granicznymi glikemiami. Błyskawicznie otrzymujemy informację, kiedy cukier jest za wysoki – nawet nie dramatycznie, tylko trochę. W efekcie wystarczy, że człowiek zrobi niewiele, może nieco zmieni styl życia, i znowu będzie miał prawidłową glikemię – wyjaśnił prof. Leszek Czupryniak. – Jako diabetolodzy widzimy ogromną jakościową zmianę w krótkim czasie w możliwościach leczenia pacjentów – podsumował.
Odważne decyzje refundacyjne
– Pacjenci bardzo doceniają to, co już się wydarzyło w kwestii refundacji, bo przez lata, a nawet dekady, cukrzyca była zaniedbywana przez Ministerstwo Zdrowia. Nie mogliśmy się doprosić refundacji i jakichkolwiek realnych zmian. Teraz zwłaszcza minister Maciej Miłkowski jest nam bardzo przychylny. Jako stowarzyszenie często rozmawiamy z ministrem Miłkowskim, który świetnie nas rozumie, słucha naszych argumentów i z którym bardzo dobrze się rozmawia – powiedziała Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków.
– Chodzi nie tylko o to, że są refundacje, ale cały czas toczy się dialog. Od co najmniej 3,5 roku nieustannie rozmawiamy. Ze strony ministra Miłkowskiego widzimy wnikanie w to, co w cukrzycy jest ważne. Zainteresowanie ze strony Ministerstwa Zdrowia jest szalenie pozytywne – dodał prof. Leszek Czupryniak.
Zdaniem Krzysztofa Łandy, przewodniczącego Komisji Zdrowia Business Centre Club i prezesa MedInvest Scanner, minister Maciej Miłkowski wzorowo realizuje politykę lekową.
Czego jeszcze oczekują chorzy na cukrzycę
Mamy refundacje zarówno nowoczesnych leków, jak i systemów CMG, ale ich zakres jest ograniczony.
– Nie da się ukryć, że chorzy, dla których refundacji nie ma, czują się pokrzywdzeni, bo oni też odnieśliby bardzo duże korzyści ze stosowania tych leków czy technologii. Mają nadzieję, że stopniowo – ale raczej wcześniej niż później – w miarę możliwości dla wszystkich, którzy mają wskazania do stosowania konkretnych leków czy technologii, będą one refundowane. Polskie Stowarzyszenie Diabetyków usilnie o to zabiega – mówiła Anna Śliwińska.
– Minister Miłkowski powiedział, że w tym roku w cukrzycy na pewno jeszcze coś się wydarzy na plus. My bardzo czekamy na to, by szersze grupy pacjentów mogły korzystać z nowoczesnego leczenia. Bo to jest rewolucja, jak stwierdzili moi przedmówcy. Rewolucja, na którą chorzy na cukrzycę czekali bardzo długo. Można powiedzieć, że te nowoczesne leki i systemy CMG to takie spełnione marzenie pacjentów. Tylko my chcielibyśmy, żeby wszyscy mogli z nich korzystać – podkreśliła.
Fenomenalne wyniki opłacalności
Krzysztof Łanda poruszył wątek kryteriów refundacji. Jego zdaniem opłacalność jest najważniejszym z nich. Przypomniał, że w ustawie refundacyjnej jasno wskazano próg opłacalności, który wynosi 3 razy PKB na osobę za 1 QALY (jednostka QALY wyraża rok życia w pełnym zdrowiu), a więc decydujące znaczenie mają wyniki analiz ekonomicznych.
– Śmiem twierdzić, że każdy dzień bez refundacji tych innowacyjnych metod, o których rozmawiamy, jest absolutnie dniem straconym. One nie tylko są bardzo skuteczne i bardzo bezpieczne, oprócz tego mają wspaniałe inkrementalne współczynniki użyteczności kosztów. Gdyby zastosować jeden z systemów CMG na wczesnym etapie, zaraz po rozpoznaniu u pacjenta nietolerancji glukozy, to jego opłacalność wynosi poniżej 15 tys. zł za 1 QALY. Podobnie jest z flozynami czy analogami GLP-1. Ich opłacalność wynosi ok. 30 tys. zł za 1 QALY. To absolutnie fenomenalne. Jeżeli takie są wyniki analizy ekonomicznej, to te leki i technologie powinny być refundowane natychmiast i jak najszerzej. Państwu powinno zależeć, żeby jego obywatele jak najdłużej żyli w zdrowiu i nie mieli powikłań cukrzycy, żeby jak najdłużej nie trzeba było włączać kosztownej insulinoterapii. Uważam też, że w ustawie refundacyjnej należy określić próg opłacalności, poniżej którego decyzje powinny być podejmowane automatycznie. Powinien on wynosić 1 razy PKB na osobę na QALY. Te technologie byłyby refundowane natychmiast w szerokim zakresie wskazań rejestracyjnych, a nawet poza wskazaniami rejestracyjnymi. To się po prostu państwu polskiemu opłaca – przekonywał ekspert.
W ustawie o refundacji leków jest 13 kryteriów refundacyjnych. – Kryterium wymienione przez ministra Łandę jest 13., czyli ostatnim – zauważył dr hab. n. med. Maciej Niewada z Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego oraz Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Efektywność kosztowa służy do identyfikacji procedur, które są wysoce kosztowo efektywne, jednak pojawia się kwestia wpływu na całkowity budżet. Znamy chociażby z kardiologii przypadki, gdy były dobre nowe leki przeciwkrzepliwe, a jednak nie podzieliły sukcesu flozyn i analogów GLP-1. Gdybyśmy się przyjrzeli tym lekom, to ich kosztowa efektywność też jest bardzo wysoka. Mam wrażenie, że z cukrzycą jest tak, że akumulacja wiedzy spowodowała, że mogliśmy zidentyfikować pacjentów, którzy odniosą największą korzyść z nowoczesnych terapii. Choć od refundacji minęło trochę czasu i aktualne wytyczne wskazują, że flozyny i analogi GLP-1 są już lekami pierwszego rzutu, nawet przed metforminą – dodał.
– Zalecenia refundacyjne zostały sformułowane w drugiej połowie 2019 r. Opierały się na badaniach, które wtedy były dostępne. A w tych badaniach z flozynami i analogami GLP-1 wzięli udział pacjenci z zaawansowaną cukrzycą i wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. I tak została ustalona refundacja. Minęło 2,5 roku i widzimy, że te osoby oczywiście odnoszą korzyści, ale jeszcze więcej zyskaliby najzdrowsi, którzy na razie nie mają powikłań – uzupełnił prof. Leszek Czupryniak.
Refundacja na próbę?
Krzysztof Łanda kontynuował wątek kryteriów refundacji: – Chcę wrócić do analizy wpływu na budżet (budget impact analysis). Dla systemu monitorowania glikemii w ciągu pierwszych 5 lat najwyższy budget impact jest w pierwszym roku, jeżeli mówimy o wczesnym zastosowaniu, tuż po stwierdzeniu nietolerancji glukozy. Gdybyśmy tym chorym zrefundowali go na jakiś czas, choćby tylko na 2 miesiące, żeby się nauczyli, jak się odżywiać i zachowywać, żeby sprawdzili, co daje im aktywność fizyczna, to w pierwszym roku jest to wydatek 30 mln zł, który w piątym roku spada do 15 mln, nie licząc oszczędności wynikających z unikniętych ciężkich odległych powikłań cukrzycy. Przy takim wyniku opłacalności i przy takim budget impact, coś byłoby nie tak, gdyby nie zostały zrefundowane – mówił.
– Wiemy, że jeśli jak wcześniej zastosujemy lek czy monitorowanie, to jest tak, jak byśmy przechodzili z leczenia do profilaktyki. Zwykle prewencja jest kosztowo efektywna, bo wprowadzona wcześniej ma szanse wygenerować zysk kliniczny mierzony w QALY znacznie większy niż coś, co stosujemy u pacjentów z zaawansowaną chorobą. W związku z tym nie mam wątpliwości, że im wcześniej będziemy wykorzystywać nowoczesne leki i systemy CMG łącznie, tym kosztowa efektywność będzie wyraźniejsza. To minister natomiast musi ustalić, w którym momencie i jak bardzo złagodzić kryteria włączenia do refundacji. My jako grupa ekspertów wskazaliśmy, które kryteria wydają nam się najbardziej ograniczające i z których z klinicznego punktu widzenia warto byłoby zrezygnować na etapie refundacji, rozszerzając ją na tych pacjentów, którzy w największym stopniu mogliby skorzystać – powiedział Maciej Niewada. Chodzi o rekomendację obniżenia HbA1c do 7 proc., możliwość stosowania z insuliną i jednym lekiem doustnym.
Krzysztof Łanda jeszcze raz przypomniał, że Sejm przyjął próg opłacalności 3 razy PKB na osobę na QALY. – Refundujemy wiele leków, które są powyżej tej granicy, więc tym bardziej powinniśmy refundować wszystko, co znajduje się poniżej przyjętego progu opłacalności. Jeśli jakaś technologia osiąga wynik 1/3 progu ustawowego, to powinna być refundowana automatycznie. Skoro w Polsce finansuje się technologie, których wyniki analizy ekonomicznej są tak daleko od tego progu, to trudno mi sobie wyobrazić, że minister może odmawiać refundacji technologii wysoce opłacalnych – poniżej 1 razy PKB na osobę na QALY, a refundować technologie o opłacalności znacznie powyżej progu ustawowego – stwierdził ekspert.
Podatek cukrowy na leki przeciwcukrzycowe
– Jest jeszcze pewna bierność ze strony szeroko pojętego regulatora albo niechęć do stosowania rozwiązań, które leżą na stole. Jedno z tych rozwiązań to instrument dzielenia ryzyka, który tu w ogóle nie jest stosowany, a drugie – wykorzystanie wpływów z opłaty cukrowej – powiedział prof. Leszek Czupryniak. Przypomniał, że w ubiegłym roku do budżetu trafiło z tego tytułu ponad 1,3 md zł, ale te pieniądze nie zostały dobrze wydane, co potwierdza NIK. I to jest zdaniem eksperta poważne zaniechanie.
– Często podsuwam naszym decydentom następujący pomysł. Refundujemy w diabetologii leki, które nie powinny być refundowane w ogóle. Takim lekiem jest np. akarboza, a także metformina, której refundacja to 120 mln zł, co daje obniżenie ceny leku w aptece z 7 zł do 5,50 zł. Nikt nie odczuje z tego powodu żadnej ulgi, a w skali budżetu to są ogromne pieniądze. Firmom i tak będzie się opłacało ją produkować, bo milion ludzi codziennie bierze w Polsce metforminę. Jest jeszcze grupa leków, która wobec postępu, jaki teraz obserwujemy, traci niejako prawa do refundacji – to pochodne sulfonylomocznika. Policzyłem na podstawie danych NFZ z 2020 r., że moglibyśmy w ten sposób zyskać 300 mln zł rocznie. Za to można by zrefundować systemy CMG, najnowsze leki i jeszcze zostałyby pieniądze. To są proste rozwiązania, które zmieniłyby losy chorych na cukrzycę na pewno nie jutro, ale w ciągu 3–4 lat – podsumował swoją koncepcję prof. Leszek Czupryniak.
Analizy AOTMiT dotyczące kompleksowej interwencji
Moderator dyskusji Krzysztof Łanda poruszył jeszcze jedną ważną kwestię – kompleksowości diagnostyki i leczenia.
– Do składania wniosków refundacyjnych są uprawnione wyłącznie podmioty odpowiedzialne, czyli firmy farmaceutyczne. I tu powstaje problem, bo żeby przeprowadzić odpowiednie analizy, które wchodzą w skład ustawowo wymaganego raportu oceny technologii medycznej, każdy producent przynosi analizy dotyczące swojego leku. Śmiem twierdzić, że Ministerstwo Zdrowia powinno zlecić Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji analizy dotyczące łączonego lub kompleksowego leczenia z zastosowaniem nowoczesnych metod monitorowania glikemii i innowacyjnych leków, czyli w tym przypadku wdrożenia systemów CMG na wczesnym etapie, tuż po rozpoznaniu nietolerancji glukozy, na jakiś czas, a potem lub jednocześnie leczenia analogami GLP-1 lub flozynami. Wtedy mielibyśmy ocenę całego kompleksowego postępowania i jego standardów z dobrą kontrolą tego, kto te leki stosuje prawidłowo – zaproponował Krzysztof Łanda.
– Ten problem jest wspólny dla wielu chorób przewlekłych, w których przybywa opcji terapeutycznych. W związku z tym takie algorytmizowanie i optymalizowanie podejścia do farmakoterapii i diagnostyki ma dużą przyszłość. Zadanie ministra zdrowia polega na tym, żeby nie podejmować punktowych decyzji, ale zharmonizować wszystko w całość. Wydaje mi się, że na razie ta harmonizacja jest niestety w dolnych brzmieniach, bo mocno się patrzy na budżet – skomentował Maciej Niewada.
Taniej zapobiegać niż leczyć
Na zakończenie Krzysztof Łanda zadał pytanie, czy należałoby refundować systemy diagnostyki i leczenie raczej u pacjentów z zaawansowaną chorobą, czy też u tych, u których właśnie rozpoznano nietolerancję glukozy.
– Oczywiste jest, że lepiej i taniej jest zapobiegać aniżeli leczyć. Należy inwestować już na etapie wczesnym, bo w cukrzycy lepiej jest dobrze wystartować. Chciałabym jeszcze raz mocno podkreślić, że analogi GLP-1 i flozyny to taka para, która komplementarnie działa na mechanizmy molekularne. Sprawiają one, że nie tylko odwlekamy w czasie pewne procesy chorobowe, lecz także wpływamy na regenerację niektórych z nich. One dają korzyści na każdym etapie cukrzycy – na początku, w środku i w bardzo zaawansowanej chorobie z rozlicznymi przewlekłymi powikłaniami. Poznane są ich działania nefroprotekcyjne i kardioprotekcyjne u pacjentów z zaawansowanymi powikłaniami. Ale stosując te leki dużo wcześniej, możemy tym powikłaniom zapobiec. Nie ulega wątpliwości, że to samo dotyczy nowych technologii, czyli systemów CMG. To narzędzie pozwala chorym na samoedukację, a edukacja w cukrzycy ma fundamentalne znaczenie – odpowiedziała prof. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz.
– Jeszcze rok temu bym tego nie powiedział, ale obecnie w coraz większej grupie pacjentów stosujemy obydwie te grupy leków łącznie. Myślę, że za rok – dwa zalecenia będą takie, aby od początku cukrzycy stosować flozyny i analogi GLP-1 u pacjentów z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. A to właściwie jest każdy chory na cukrzycę typu 2. W zaleceniach wielu towarzystw globalnych już znalazł się taki zapis. A są one zawsze oparte na bardzo solidnych podstawach naukowych – dodał prof. Leszek Czupryniak.
Nagranie sesji do obejrzenia poniżej.
W debacie uczestniczyli:
– prof. dr hab. n. med. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
– Krzysztof Łanda, przewodniczący Komisji Zdrowia Business Centre Club i prezes MedInvest Scanner, były wiceminister zdrowia (w latach 2015–2017),
– dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego i Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego,
– Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków
– prof. dr hab. n. med. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego.
Tekst pochodzi z „Kuriera Medycznego” 4/2022. Czasopismo można zamówić na stronie: www.termedia.pl/km/prenumerata.
