Które z właściwości terapii SMA są ważne dla pacjentów i ich opiekunów?
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 09.11.2021
| Tagi: | SMA |
Aktualnie zarejestrowane są trzy terapie dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) – różniące się wskazaniami do zastosowania, drogą podawania, wskaźnikami skuteczności i profilem bezpieczeństwa. Na horyzoncie są już kolejne.
O wyborze leczenia powinny decydować, oprócz stanu klinicznego pacjenta, także jego lub jego opiekuna preferencje – twierdzą amerykańscy specjaliści, którzy przeprowadzili badanie ankietowe dotyczące potrzeb terapeutycznych wśród pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).
Wyniki badania opublikowano na początku 2021 roku na łamach czasopisma „Orphanet Journal of Rare Diseases”. Okazało się, że najważniejszymi atrybutami leczenia dla pacjentów są poprawa funkcji motorycznych oraz funkcji oddychania, zarejestrowane wskazanie do stosowania obejmujące szeroką populację, doustne podawanie raz na dobę oraz minimalne ryzyko zdrowotne.
– W szybko zmieniającym się krajobrazie terapeutycznym SMA niezwykle ważne jest zrozumienie, które z cech poszczególnych metod leczenia mają największe znaczenie dla pacjenta i opiekuna. Dlatego naszym celem było zbadanie preferencji pacjentów i ich opiekunów pod kątem kluczowych cech leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – podkreślili autorzy publikacji.
W badaniu wzięli udział pacjenci z SMA (w wieku ≥18 lat) oraz opiekunowie pacjentów mających mniej niż 18 lat, zrekrutowani za pośrednictwem amerykańskiej organizacji pacjentów. Łącznie było to 101 osób, w wieku od kilku miesięcy do 67 lat, które chorowały na różne typy SMA. 47 pacjentów przeszło wcześniej operację kręgosłupa, 59 osób stosowało nusinersen, a 10 badanych otrzymało terapię genową.
Badacze stwierdzili, że dla wszystkich pacjentów najistotniejsze są poprawa funkcji ruchowych oraz oddechowych wskutek zastosowanego leczenia – zamiast stabilizacji tych funkcji, brak ograniczeń wiekowych do stosowania terapii, podawanie doustne lub jednorazowy wlew – zamiast konieczności wielokrotnych, regularnych podań dooponowych, czyli wstrzyknięć do kanału kręgowego, oraz brak poważnych lub zagrażających życiu działań niepożądanych związanych z leczeniem. Pacjenci nie są skłonni do podejmowania terapii wysokiego ryzyka, nawet jeśli jest ona bardzo skuteczna.
Z drugiej strony okazało się, że niektórzy pacjenci są skłonni do rezygnacji z pewnych dodatkowych efektów terapeutycznych w zamian za zmianę drogi podania leku – z dooponowej na doustną. Codziennie doustne podawanie leku zamiast wielokrotnych podań do kanału kręgowego szczególnie mocno preferowali bardzo młodzi i dorośli pacjenci oraz ci pacjenci, którzy wcześniej przeszli operację kręgosłupa z uwagi na ciężką skoliozę. Zdaniem autorów, uzasadnieniem dla preferowania przez pacjentów doustnej drogi podania leku jest to, że podanie dokanałowe wiąże się z takimi dodatkowymi obciążeniami i komplikacjami, jak m.in. konieczność podróży do ośrodka czy stracony czas, który można by poświęcić np. na pracę lub naukę.
Zaskoczeniem dla badaczy była natomiast opinia respondentów (z wyjątkiem osób, które były leczone z zastosowaniem terapii genowej), którzy wyrazili silniejszą chęć do codziennego podawania doustnego leku niż do jednorazowego wlewu dożylnego.
Autorzy publikacji podkreślają, że leczenie rdzeniowego zaniku mięśni powinno być dostosowane do indywidulnych potrzeb pacjenta, a w procesie decyzyjnym dotyczącym wyboru terapii należy uwzględnić zarówno kontekst kliniczny, jak i indywidualne preferencje pacjenta i jego opiekuna.
Monnette i współpracownicy: Treatment preference among patients with spinal muscular atrophy (SMA): a discrete choice experiment. Orphanet J Rare Dis (2021) 16:36
Wyniki badania opublikowano na początku 2021 roku na łamach czasopisma „Orphanet Journal of Rare Diseases”. Okazało się, że najważniejszymi atrybutami leczenia dla pacjentów są poprawa funkcji motorycznych oraz funkcji oddychania, zarejestrowane wskazanie do stosowania obejmujące szeroką populację, doustne podawanie raz na dobę oraz minimalne ryzyko zdrowotne.
– W szybko zmieniającym się krajobrazie terapeutycznym SMA niezwykle ważne jest zrozumienie, które z cech poszczególnych metod leczenia mają największe znaczenie dla pacjenta i opiekuna. Dlatego naszym celem było zbadanie preferencji pacjentów i ich opiekunów pod kątem kluczowych cech leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – podkreślili autorzy publikacji.
W badaniu wzięli udział pacjenci z SMA (w wieku ≥18 lat) oraz opiekunowie pacjentów mających mniej niż 18 lat, zrekrutowani za pośrednictwem amerykańskiej organizacji pacjentów. Łącznie było to 101 osób, w wieku od kilku miesięcy do 67 lat, które chorowały na różne typy SMA. 47 pacjentów przeszło wcześniej operację kręgosłupa, 59 osób stosowało nusinersen, a 10 badanych otrzymało terapię genową.
Badacze stwierdzili, że dla wszystkich pacjentów najistotniejsze są poprawa funkcji ruchowych oraz oddechowych wskutek zastosowanego leczenia – zamiast stabilizacji tych funkcji, brak ograniczeń wiekowych do stosowania terapii, podawanie doustne lub jednorazowy wlew – zamiast konieczności wielokrotnych, regularnych podań dooponowych, czyli wstrzyknięć do kanału kręgowego, oraz brak poważnych lub zagrażających życiu działań niepożądanych związanych z leczeniem. Pacjenci nie są skłonni do podejmowania terapii wysokiego ryzyka, nawet jeśli jest ona bardzo skuteczna.
Z drugiej strony okazało się, że niektórzy pacjenci są skłonni do rezygnacji z pewnych dodatkowych efektów terapeutycznych w zamian za zmianę drogi podania leku – z dooponowej na doustną. Codziennie doustne podawanie leku zamiast wielokrotnych podań do kanału kręgowego szczególnie mocno preferowali bardzo młodzi i dorośli pacjenci oraz ci pacjenci, którzy wcześniej przeszli operację kręgosłupa z uwagi na ciężką skoliozę. Zdaniem autorów, uzasadnieniem dla preferowania przez pacjentów doustnej drogi podania leku jest to, że podanie dokanałowe wiąże się z takimi dodatkowymi obciążeniami i komplikacjami, jak m.in. konieczność podróży do ośrodka czy stracony czas, który można by poświęcić np. na pracę lub naukę.
Zaskoczeniem dla badaczy była natomiast opinia respondentów (z wyjątkiem osób, które były leczone z zastosowaniem terapii genowej), którzy wyrazili silniejszą chęć do codziennego podawania doustnego leku niż do jednorazowego wlewu dożylnego.
Autorzy publikacji podkreślają, że leczenie rdzeniowego zaniku mięśni powinno być dostosowane do indywidulnych potrzeb pacjenta, a w procesie decyzyjnym dotyczącym wyboru terapii należy uwzględnić zarówno kontekst kliniczny, jak i indywidualne preferencje pacjenta i jego opiekuna.
Monnette i współpracownicy: Treatment preference among patients with spinal muscular atrophy (SMA): a discrete choice experiment. Orphanet J Rare Dis (2021) 16:36
