Ruksolitynib – rekomendacja prezesa AOTMiT
123RF
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydał pozytywną rekomendację dotyczącą refundacji leku Opzelura (ruksolitynib) w kremie (15 mg/g) we wskazaniu dotyczącym bielactwa nabytego.
Ocena (z rekomendacji nr 138/2026 z 10 września 2026 r.– dokument w całości znajduje się na dole artykułu) dotyczyła zasadności wydawania zgód na finansowanie preparatu w ramach procedury importu docelowego na potrzeby indywidualnych pacjentów. Analizowano długoterminową kontynuację terapii u osób z bielactwem niesegmentowym (obejmującym głównie skórę twarzy), u których standardowe leczenie miejscowe (kortykosteroidy, inhibitory kalcyneuryny) oraz fototerapia UVB okazały się niewystarczające lub niewskazane. W tych konkretnych przypadkach uznano, że wyczerpano już wszystkie opcje terapeutyczne finansowane przez płatnika publicznego.
Opzelura jest zarejestrowana przez Europejską Agencję Leków (EMA – European Medicines Agency) do leczenia niesegmentowej postaci choroby u dorosłych i młodzieży od 12. roku życia. Z uwagi na brak dostępności w obrocie krajowym lek sprowadzano z zagranicy na podstawie art. 4 ustawy z 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2025 r. poz. 750 z późn. zm.). W 2025 r. preparat sprowadzono w ramach importu docelowego dla trzech pacjentów, jednak bez zgody na refundację.
Przypominamy, że lek był już przedmiotem analizy agencji w 2024 r. (zlecenie nr 9/2024). Wówczas wydano opinię negatywną, jednak wnioskowane wtedy wskazanie było szersze i nie zawierało obecnych ograniczeń populacyjnych. W 2024 r. Prezes AOTMiT zwracał uwagę między innymi na brak długoterminowych danych dotyczących skuteczności preparatu (powyżej 24 tygodni obserwacji) w porównaniu z samym podłożem kremu, brak bezpośredniego odniesienia do substancji czynnej w wytycznych klinicznych, wysokie koszty terapii oraz dużą niepewność co do liczebności populacji docelowej i rzeczywistego zużycia leku, co przekładało się na wysokie ryzyko budżetowe.
W ramach aktualizacji oceny odnaleziono dowody naukowe wskazujące na skuteczność ocenianej terapii w dłuższym horyzoncie czasowym (obejmującym okres obserwacji do 156 tygodni) oraz akceptowalny profil bezpieczeństwa. Ponadto stosowanie ruksolitynibu zostało uwzględnione w najnowszych wytycznych klinicznych. Amerykański konsensus ekspertów Renert-Yuval (2024) wskazuje, że miejscowe inhibitory JAK mogą być rozważane jako leczenie pierwszego lub drugiego rzutu. Z kolei kanadyjski konsensus Prajapati (2025) wśród zalecanego leczenia miejscowego wymienia inhibitory JAK (w tym ruksolitynib), które można stosować w monoterapii pierwszego rzutu w każdej postaci bielactwa (poziom zgodności: 100 proc.).
Szacunkowa cena netto sprzedaży do apteki (zawierająca marżę hurtową) za tubę 100 g wynosi ok. 4 057,76 zł. Roczny koszt leczenia jednego pacjenta wahają się od ok. 9,0 tys. zł w wariancie minimalnym (zużycie 200 g) do ok. 74,2 tys. zł przy zużyciu 1 653 g (oszacowanym na podstawie badania klinicznego).
Zdaniem ekspertów ruksolitynib stanowi wartościową opcję terapeutyczną dla pacjentów z bielactwem niesegmentowym, szczególnie w przypadku zmian zlokalizowanych na twarzy oraz niesatysfakcjonującej odpowiedzi na dotychczasowe leczenie.
Uwzględniając wnioski z analiz, aktualne wytyczne kliniczne, dowody na skuteczność długoterminową, a także wyczerpanie innych finansowanych metod i niewielką populację docelową, objęcie refundacją leku Opzelura we wnioskowanym wskazaniu uznano za zasadne.
Dokument w całości poniżej.
Przeczytaj także: „Ganaksolon – rekomendacja prezesa AOTMiT”.
