Specjalizacje, Kategorie, Działy
123RF

Terapie RNA mogą zrewolucjonizować leczenie padaczki

Udostępnij:
Tagi: RNA, padaczka
Obecnie leki mogą kontrolować napady padaczkowe u dwóch trzecich pacjentów. Jednak padaczka lekooporna pozostaje głównym wyzwaniem dla pozostałej grupy chorych, podobnie jak brak terapii modyfikujących przebieg choroby. Oparte na RNA terapie mogą wypełnić te luki i zrewolucjonizować leczenie padaczki.
Padaczka dotyka ponad 50 milionów ludzi na całym świecie, co czyni ją jednym z najczęstszych zaburzeń neurologicznych. Chociaż obecne leki przeciwpadaczkowe (ASM) mogą kontrolować napady padaczkowe u dwóch trzecich pacjentów, padaczka lekooporna pozostaje głównym wyzwaniem dla pozostałej jednej trzeciej, podobnie jak brak terapii modyfikujących przebieg choroby.

Terapie oparte na RNA dają nową nadzieję, a eksperci przewidują, że mogą wypełnić te luki i zrewolucjonizować leczenie padaczki.

– Obecne leki na padaczkę ledwie zarysowują to, co może być celem terapii. RNA zmieni wszystko – ocenił dr David Henshall z Royal College of Surgeons Ireland (RCSI) w Dublinie.

Edward Kaye, neurolog dziecięcy i dyrektor generalny Stoke Therapeutics, zgadza się z tym stwierdzeniem. – Terapie RNA otwierają możliwości, których nie mogłem sobie wyobrazić, kiedy zaczynałem swoją karierę. Niosą potencjał, aby zmienić sposób, w jaki leczy się padaczkę genetyczną, zajmując się przyczyną choroby, a nie tylko objawy w postaci napadów – powiedział w rozmowie z „Medscape Medical News”.

Dr Henrik Klitgaard i dr Sakari Kauppinen zauważają, że sukces szczepionek z informacyjnym RNA (mRNA) w walce z pandemią COVID-19 podsycił zainteresowanie badaniem potencjału terapii opartych na RNA jako nowej metody leczenia padaczki o ulepszonych właściwościach terapeutycznych.

Klitgaard i Kauppinen są współautorami przeglądu na temat terapii RNA w padaczce, opublikowanego na portalu Epilepsia we wrześniu br.

W przeciwieństwie do obecnych ASM, które celują tylko w kanały jonowe i receptory, terapie RNA mogą bezpośrednio interweniować na poziomie genetycznym.

Leki RNA mogą być ukierunkowane na niekodujące RNA, takie jak mikroRNA, lub na mRNA. Celowanie w niekodujące cząsteczki RNA jest obiecujące w przypadku sporadycznych, niegenetycznych padaczek, a celowanie w mRNA może przynieść korzyści w dziecięcych padaczkach monogenowych.

– Badania wykazały zanik objawów padaczki. Efekt ten utrzymywał się dłużej niż ekspozycja na leki, co sugeruje znaczące właściwości modyfikujące przebieg choroby z potencjałem leczniczym – stwierdził Klitgaard w rozmowie z „Medscape Medical News”.

 
facebook linkedin twitter
© 2024 Termedia Sp. z o.o. All rights reserved.
Developed by Bentus.