Wyższa dawka leku na SMA trafi do refundacji

Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) będą mogli korzystać z leczenia wyższymi dawkami nusinersenu. Ministerstwo Zdrowia przychyliło się do apeli płynących między innymi ze strony organizacji pacjenckich i lekarzy.

Informację o wprowadzeniu refundacji dla wyższego dawkowania nusinersenu przekazała wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk podczas konferencji prasowej prezentującej nowości na liście leków refundowanych. Zaczną one obowiązywać od 1 października.

– Zmiana dotycząca nusinersenu nie jest ujęta w obwieszczeniu refundacyjnym, ale chcę o niej poinformować, ponieważ mieliśmy dużo zapytań w tej sprawie i prowadziliśmy długotrwałe negocjacje – powiedziała Katarzyna Kacperczyk, wyjaśniając, że zmiana nie pojawiła się w obwieszczeniu, ponieważ nie jest klasycznym wnioskiem refundacyjnym, tylko zmianą dawkowania.

Fundacja SMA mówi o kolejnym przełomie w leczeniu

O pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji wyższego dawkowania nusinersenu poinformowała też Fundacja SMA. Wyjaśniła, że nowy schemat terapii, wchodzącej do programu lekowego B.102 „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” obejmuje dawkę nasycającą 50 mg oraz dawkę podtrzymującą 28 mg. Schemat ten zatwierdzony został przez Komisję Europejską 12 stycznia 2026 r., co umożliwiło jego wprowadzanie w krajach Unii Europejskiej.

Fundacja podkreśla, że dla osób żyjących z SMA to kolejny przełom w leczeniu choroby, która jeszcze kilka lat temu była uznawana za nieuchronnie prowadzącą do ciężkiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci. Rejestracja standardowej dawki nusinersenu (12 mg) w 2016 roku przez FDA otworzyła drogę do zmian w naturalnym przebiegu SMA. Przyniosła nie tylko zatrzymanie choroby, ale również poprawy uzyskiwane w czasie.

Zmiany na liście leków refundowanych. 24 nowości od 1 października Terapie stosowane w leczeniu raka wątroby, jelita grubego i żołądka. Refundacja leków na endometriozę i preparat stosowany w dystrofii mięśniowej Duchenne'a – m.in. takie nowe leki znajdą się na liście refundacyjnej przygotowanej przez Ministerstwo Zdrowia. Resort ogłosił też pierwsze efekty przeglądu leków znajdujących się w wykazie bezpłatnych leków dla seniorów.

– Terapia od ponad 8 lat stanowi filar leczenia w naszym kraju, a od 1 października 2026 roku wejdzie do codziennego życia pacjentów w długo oczekiwanej, ponad dwa razy wyższej dawce – czytamy.

– To bardzo ważna decyzja dla całej naszej społeczności SMA, na którą czekaliśmy od momentu złożenia wniosku refundacyjnego przez podmiot odpowiedzialny w lutym tego roku – stwierdziła Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

Wyjaśniła, że jest to wyjście naprzeciw potrzebom chorych i danie im ogromnej szansy na dalszą poprawę.

– Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za pozytywną decyzję, która przełoży się na obopólne korzyści. Skuteczne leczenie to możliwość nie tylko odzyskania funkcji ruchowych, lecz także możliwość nabycia nowych funkcji, których chory wcześniej nie wykonywał. Każda natomiast poprawa prowadzi do większej samodzielności i niezależności, nie tylko chorego, ale i opiekuna. Nasi chorzy chcą się rozwijać, uczyć i pracować. Nie chcą być obciążeniem dla systemu, lecz chcą ten system wspierać – podkreśliła.

Wyniki badania DEVOTE wskazały na dalszą poprawę funkcji ruchowych u chorych na SMA

Fundacja SMA zaznaczyła, że skuteczność wyższych dawek nusinersenu oceniano m.in. w badaniu klinicznym DEVOTE. Wyniki pokazały, że zastosowanie nowego schematu leczenia wiąże się z dodatkową poprawą funkcji ruchowych – średnio o 1,8 punktu w skali oceny motorycznej Hammersmith stosowanej u pacjentów z SMA.

Fundacja wyjaśnia, że średnia oznacza, iż niektórzy pacjenci poprawili się o 1–2 pkt, a inni nawet o 11 pkt. Dla chorych każdy dodatkowy punkt często oznacza realną zmianę w codziennym funkcjonowaniu – większą siłę mięśni, łatwiejsze wykonywanie drobnych ruchów, głośniejsze mówienie czy też samodzielne jedzenie.

– Dzięki wyższej dawce leku będzie wyższy poziom jego stężenia i lepszy efekt leczenia. Wielu pacjentów na to czekało – zauważyła dr Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Wierzymy, że wprowadzenie nowej dawki do leczenia przyniesie kolejną poprawę w jakości życia polskich chorych – podsumowała Dorota Raczek.

Fundacja SMA to organizacja zrzeszająca osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) oraz ich rodziny. Powstała w 2013 r. z inicjatywy rodziców dzieci chorych na SMA. Od początku istnienia zajmuje się budowaniem wiedzy o chorobie, dostarczaniem wsparcia rodzinom zmagającym się z SMA, wspieraniem badań naukowych oraz dążeniem do wprowadzenia w Polsce nowoczesnych terapii. Fundacja podaje, że każdego roku rodzi się w Polsce 30–50 niemowląt z SMA, a ogólną liczbę chorych szacuje się na ponad 1600 osób.

Przeczytaj także: „Refundacja pomp insulinowych jednak z limitami?”.