Neurolodzy dziecięcy zajmują stanowisko w sprawie terapii genowej dla dzieci z SMA
Autor: Maciej Chyziak
Data: 10.11.2021
Źródło: PTND
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | SMA, terapia genowa |
Zarząd Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych w wydanym oświadczeniu wyraża nadzieję na pozytywne rozstrzygnięcie toczącego się procesu oraz podkreśla, że wczesna diagnostyka w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii genowej może dać pacjentom szansę na rozwój jak u zdrowych rówieśników.
Treść oświadczenia ze strony PTND:
W związku z publikacją sprawozdania Komisji Ekonomicznej dotyczącego wyniku negocjacji dla leku Zolgensma w ramach procesu objęcia finansowaniem z Funduszu Medycznego, jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wyrażamy nadzieję na pozytywne rozstrzygnięcie toczącego się procesu.
Z wielką satysfakcją obserwujemy, jak z sukcesem program przesiewu noworodków w kierunku SMA obejmuje swoim zasięgiem kolejne województwa. Dzięki temu mamy możliwość leczenia pacjentów z SMA na wczesnym etapie, nawet przed wystąpieniem objawów choroby.
Terapia genowa jest szczególnie potrzebna dla pacjentów zdiagnozowanych w ramach przesiewu. Wczesna diagnostyka w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii genowej może dać pacjentom szansę na rozwój podobny do zdrowych rówieśników, zapewniając im i ich rodzinom wysoką jakość życia.
Decyzja o wyborze terapii powinna należeć do lekarza w porozumieniu z rodzicami, aby zapewnić pacjentowi optymalne leczenie. Z tego względu powinien być zapewniony dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii, w tym terapii genowej. Objęcie refundacją terapii genowej da możliwość wyboru przez lekarzy optymalnej metody leczenia.
Ze swojej strony deklarujemy gotowość do współpracy w celu przygotowania ścieżki wdrażania i wypracowania optymalnych kryteriów programu lekowego dla terapii genowej.
Zarząd Główny PTND
Czy doczekamy się w tej tematyce happy endu i lekarze opiekujący się dziećmi z SMA będą mogli podejmować swobodnie decyzję o odpowiedniej terapii dla zdiagnozowanych w badaniu przesiewowym dzieci już na etapie bezobjawowym? Czy stanowisko ministerstwa nie da szansy na pełną sprawność tym pacjentom, którzy mogą najlepiej zareagować na leczenie terapią genową? Czekamy z nadzieją na porozumienie i – tak jak Zarząd PTND – liczymy na pozytywne rozstrzygnięcie.
W związku z publikacją sprawozdania Komisji Ekonomicznej dotyczącego wyniku negocjacji dla leku Zolgensma w ramach procesu objęcia finansowaniem z Funduszu Medycznego, jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wyrażamy nadzieję na pozytywne rozstrzygnięcie toczącego się procesu.
Z wielką satysfakcją obserwujemy, jak z sukcesem program przesiewu noworodków w kierunku SMA obejmuje swoim zasięgiem kolejne województwa. Dzięki temu mamy możliwość leczenia pacjentów z SMA na wczesnym etapie, nawet przed wystąpieniem objawów choroby.
Terapia genowa jest szczególnie potrzebna dla pacjentów zdiagnozowanych w ramach przesiewu. Wczesna diagnostyka w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii genowej może dać pacjentom szansę na rozwój podobny do zdrowych rówieśników, zapewniając im i ich rodzinom wysoką jakość życia.
Decyzja o wyborze terapii powinna należeć do lekarza w porozumieniu z rodzicami, aby zapewnić pacjentowi optymalne leczenie. Z tego względu powinien być zapewniony dostęp do wszystkich zarejestrowanych terapii, w tym terapii genowej. Objęcie refundacją terapii genowej da możliwość wyboru przez lekarzy optymalnej metody leczenia.
Ze swojej strony deklarujemy gotowość do współpracy w celu przygotowania ścieżki wdrażania i wypracowania optymalnych kryteriów programu lekowego dla terapii genowej.
Zarząd Główny PTND
Czy doczekamy się w tej tematyce happy endu i lekarze opiekujący się dziećmi z SMA będą mogli podejmować swobodnie decyzję o odpowiedniej terapii dla zdiagnozowanych w badaniu przesiewowym dzieci już na etapie bezobjawowym? Czy stanowisko ministerstwa nie da szansy na pełną sprawność tym pacjentom, którzy mogą najlepiej zareagować na leczenie terapią genową? Czekamy z nadzieją na porozumienie i – tak jak Zarząd PTND – liczymy na pozytywne rozstrzygnięcie.
