123RF
Nowy lek umożliwi skuteczniejszą terapię dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Autor: Monika Stelmach
Data: 04.07.2021
Źródło: Komisja Europejska/CORDIS
Zakończono pierwszą fazę badania klinicznego dotyczącego możliwości wykorzystania nowego leku steroidopodobnego - vamorolonu w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Uzyskane dane wskazują na lepsze funkcje motoryczne uczestników i mniejszą liczbę skutków ubocznych preparatu niż w przypadku innych steroidów.
DMD to choroba genetyczna powodująca osłabienie i uszkodzenie mięśni. Niemal zawsze dotyka chłopców. Zaczyna się od utraty masy mięśniowej w wieku około czterech lat i szybko postępuje. W wieku 12 lat większość dzieci chorych na DMD nie jest już w stanie chodzić. Ponieważ choroba atakuje też mięśnie serca i płuc, pacjenci cierpią na powikłania kardiologiczne i oddechowe. Większość z nich umiera przed osiągnięciem 30. roku życia.
Choć wyleczenie DMD nie jest możliwe, leki takie jak kortykosteroidy pomagają spowolnić degenerację mięśni i postęp choroby. Niestety, z ich stosowaniem wiąże się wiele skutków ubocznych, które obniżają jakość życia pacjentów.
Badanie kliniczne prowadzone przy wsparciu finansowanego ze środków UE projektu VISION-DMD analizuje skuteczność, bezpieczeństwo stosowania oraz tolerowanie innowacyjnego steroidopodobnego leku o nazwie vamorolon, który może być rozwiązaniem alternatywnym wobec kortykosteroidów. W pierwszej części badania dowiedziono, że vamorolon poprawia funkcje motoryczne i powoduje dużo mniej skutków ubocznych powiązanych ze stosowaniem kortykosteroidu niż inne steroidy.
W pierwszym etapie 48-tygodniowego randomizowanego, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania klinicznego porównano skuteczność, bezpieczeństwo stosowania oraz tolerancję vamorolonu z kortykosteroidem o nazwie prednizon oraz z placebo. Przez 24 tygodnie pacjenci z DMD w wieku od 4 do poniżej 7 lat, mogący chodzić, otrzymywali vamorolon w dawce 2,0 mg/kg lub 6,0 mg/kg na dobę, placebo lub prednizon w dawce 0,75 mg/kg na dobę – podawane substancje przydzielono losowo. Dwie różne dawki vamorolonu podano łącznie 48 pacjentom, z których 41 leczono i obserwowano przez 2,5 roku. W drugiej części badania wszyscy chłopcy otrzymają niską lub wysoką dawkę vamorolonu.
Dotychczasowe wyniki wykazały, że leczenie vamorolonem prowadzi do uzyskania klinicznej poprawy równoważnej z około dwuletnim opóźnieniem momentu, w którym spada szybkość, z jaką pacjent zmienia pozycję z leżenia na plecach na pozycję stojącą. Obie dobowe dawki vamorolonu okazały się bezpieczne i dobrze tolerowane w trakcie 2,5-letniego leczenia. Dodatkowo w przypadku tej substancji steroidopodobnej odnotowano mniej skutków ubocznych, takich jak zmiany behawioralne czy nieprawidłowy wzrost włosów. Ponadto lek ten – w przeciwieństwie do kortykosteroidów, takich jak prednizon i deflazakort – nie hamował wzrostu.
Realizacja pięcioletniego projektu VISION-DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy) zakończy się w grudniu 2021 roku.
Choć wyleczenie DMD nie jest możliwe, leki takie jak kortykosteroidy pomagają spowolnić degenerację mięśni i postęp choroby. Niestety, z ich stosowaniem wiąże się wiele skutków ubocznych, które obniżają jakość życia pacjentów.
Badanie kliniczne prowadzone przy wsparciu finansowanego ze środków UE projektu VISION-DMD analizuje skuteczność, bezpieczeństwo stosowania oraz tolerowanie innowacyjnego steroidopodobnego leku o nazwie vamorolon, który może być rozwiązaniem alternatywnym wobec kortykosteroidów. W pierwszej części badania dowiedziono, że vamorolon poprawia funkcje motoryczne i powoduje dużo mniej skutków ubocznych powiązanych ze stosowaniem kortykosteroidu niż inne steroidy.
W pierwszym etapie 48-tygodniowego randomizowanego, prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania klinicznego porównano skuteczność, bezpieczeństwo stosowania oraz tolerancję vamorolonu z kortykosteroidem o nazwie prednizon oraz z placebo. Przez 24 tygodnie pacjenci z DMD w wieku od 4 do poniżej 7 lat, mogący chodzić, otrzymywali vamorolon w dawce 2,0 mg/kg lub 6,0 mg/kg na dobę, placebo lub prednizon w dawce 0,75 mg/kg na dobę – podawane substancje przydzielono losowo. Dwie różne dawki vamorolonu podano łącznie 48 pacjentom, z których 41 leczono i obserwowano przez 2,5 roku. W drugiej części badania wszyscy chłopcy otrzymają niską lub wysoką dawkę vamorolonu.
Dotychczasowe wyniki wykazały, że leczenie vamorolonem prowadzi do uzyskania klinicznej poprawy równoważnej z około dwuletnim opóźnieniem momentu, w którym spada szybkość, z jaką pacjent zmienia pozycję z leżenia na plecach na pozycję stojącą. Obie dobowe dawki vamorolonu okazały się bezpieczne i dobrze tolerowane w trakcie 2,5-letniego leczenia. Dodatkowo w przypadku tej substancji steroidopodobnej odnotowano mniej skutków ubocznych, takich jak zmiany behawioralne czy nieprawidłowy wzrost włosów. Ponadto lek ten – w przeciwieństwie do kortykosteroidów, takich jak prednizon i deflazakort – nie hamował wzrostu.
Realizacja pięcioletniego projektu VISION-DMD (VISION-DMD – Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy) zakończy się w grudniu 2021 roku.
