123RF
Obiecujący trop w walce z ALS i demencją
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 06.03.2023
Źródło: Marek Matacz/PAP, University of Sheffield, Science Translational Medicine
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
Naukowcy odkryli, jak z pomocą jednej cząsteczki zapobiegać śmierci neuronów w stwardnieniu zanikowym bocznym i otępieniu czołowo-skroniowym. Na razie działanie substancji przetestowali na muszkach owocowych, ale prawdopodobnie substancję będzie można podawać ludziom nawet do nosa.
Eksperci z University of Sheffield opracowali cząsteczkę, która hamuje rozwój otępienia czołowo-skroniowego (FTD) i stwardnienia zanikowo-bocznego (ALS).
Mowa o specjalnym peptydzie (peptydy to cząsteczki podobne do białek, ale dużo mniejsze), który wnika do komórek i blokuje transport wadliwego RNA, przyczyniającego się do produkcji toksycznych białek odpowiadających za powstawanie obu chorób.
Zdaniem naukowców peptyd będzie można podawać doustnie lub w inny nieinwazyjny sposób, np. w postaci spreju do nosa.
– Kiedy przetestowaliśmy nasze innowacyjne podejście, dodając peptyd do karmy podawanej muszkom owocowym, nie tylko zablokował on transport szkodliwych mutacji powodujących ALS i FTD do jąder komórkowych, ale poprawiło się działanie układu nerwowego owadów – mówi prof. Guillaume Hautbergue, autor pracy, która ukazała się w piśmie „Science Translational Medicine”.
– Koncepcja użycia peptydów, aby blokować destrukcyjne mutacje, otwiera ekscytującą, nową drogę, która dotąd nie była badana – dodaje.
FTD powstaje, gdy komórki nerwowe w płatach czołowych i skroniowych ulegają zniszczeniu. Choroba najczęściej dotyka osoby w wieku od 45 do 65 lat, wpływając na zachowanie, osobowość, język, zdolności ruchowe. Odpowiada ona za 8 do 10 proc. wszystkich przypadków demencji. Obecnie nie ma na nią lekarstwa.
ALS niszczy neurony odpowiadające za ruch, więc chory traci zdolność chodzenia, mówienia, a w końcu nawet oddychania. Na chorobę cierpi ok. 3 osób na 100 tys. Jedną ze znanych osób, którą choroba dotknęła, był Stephen Hawking. Nie ma na nią specyficznego leku.
Mowa o specjalnym peptydzie (peptydy to cząsteczki podobne do białek, ale dużo mniejsze), który wnika do komórek i blokuje transport wadliwego RNA, przyczyniającego się do produkcji toksycznych białek odpowiadających za powstawanie obu chorób.
Zdaniem naukowców peptyd będzie można podawać doustnie lub w inny nieinwazyjny sposób, np. w postaci spreju do nosa.
– Kiedy przetestowaliśmy nasze innowacyjne podejście, dodając peptyd do karmy podawanej muszkom owocowym, nie tylko zablokował on transport szkodliwych mutacji powodujących ALS i FTD do jąder komórkowych, ale poprawiło się działanie układu nerwowego owadów – mówi prof. Guillaume Hautbergue, autor pracy, która ukazała się w piśmie „Science Translational Medicine”.
– Koncepcja użycia peptydów, aby blokować destrukcyjne mutacje, otwiera ekscytującą, nową drogę, która dotąd nie była badana – dodaje.
FTD powstaje, gdy komórki nerwowe w płatach czołowych i skroniowych ulegają zniszczeniu. Choroba najczęściej dotyka osoby w wieku od 45 do 65 lat, wpływając na zachowanie, osobowość, język, zdolności ruchowe. Odpowiada ona za 8 do 10 proc. wszystkich przypadków demencji. Obecnie nie ma na nią lekarstwa.
ALS niszczy neurony odpowiadające za ruch, więc chory traci zdolność chodzenia, mówienia, a w końcu nawet oddychania. Na chorobę cierpi ok. 3 osób na 100 tys. Jedną ze znanych osób, którą choroba dotknęła, był Stephen Hawking. Nie ma na nią specyficznego leku.
