Leki biopodobne poprawiają dostępność do terapii

Mimo wysokich kosztów i złożoności procesu leki biopodobne odgrywają coraz większą rolę w systemach ochrony zdrowia. Umożliwiają obniżenie kosztów terapii biologicznych, a tym samym zwiększenie dostępności leczenia dla większej liczby pacjentów. Coraz częściej trafiają także do programów lekowych.

Stosowanie leków biologicznych i biopodobnych stało się w ostatnich latach jednym z najważniejszych elementów nowoczesnej terapii wielu chorób przewlekłych. Coraz częściej trafiają one do praktyki klinicznej nie jako rozwiązania eksperymentalne, lecz jako standard leczenia.

Jak wygląda wytwarzanie?

Produkcja leków biologicznych wymaga zaawansowanych technologii biotechnologicznych, wieloetapowych procedur kontroli jakości oraz długotrwałych badań klinicznych.

Jednym z najważniejszych i najlepiej poznanych rodzajów leków biologicznych są przeciwciała monoklonalne. Są to białka naturalnie występujące w organizmie człowieka, produkowane przez limfocyty B w odpowiedzi na obecność obcego antygenu.

Przeciwciała monoklonalne wytwarzane w laboratorium pochodzą z jednego klonu komórek, dzięki czemu rozpoznają jeden, ściśle określony cel molekularny. Ich charakterystyczna budowa, przypominająca literę „Y”, umożliwia bardzo precyzyjne wiązanie się z antygenem odgrywającym ważną rolę w rozwoju choroby.

W odróżnieniu od wielu leków chemicznych, które oddziałują na kilka szlaków biologicznych jednocześnie, przeciwciała monoklonalne działają wybiórczo. Ta wysoka swoistość przekłada się na skuteczność terapii oraz na korzystny profil bezpieczeństwa. Z tego względu leki biologiczne są często stosowane u pacjentów, u których standardowe leczenie okazało się nieskuteczne lub niemożliwe.

Długa droga do rejestracji 

Opracowanie nowego leku biologicznego wymaga przeprowadzenia pełnego programu badań klinicznych obejmujących trzy fazy. Ich celem jest potwierdzenie bezpieczeństwa, skuteczności oraz ustalenie optymalnego schematu dawkowania. Cały proces, od badań przedklinicznych po rejestrację, może trwać około dziesięciu lat i wiązać się z kosztami liczonymi w miliardach euro. Dodatkowo sposób wytwarzania leku biologicznego jest chroniony licznymi patentami, co przez wiele lat uniemożliwia konkurencję rynkową.

Sytuacja zmienia się po wygaśnięciu ochrony patentowej. Wówczas inne firmy biotechnologiczne mogą rozpocząć prace nad lekiem biopodobnym.

Leki biopodobne nie są kopiami w ścisłym znaczeniu tego słowa, ponieważ ze względu na biologiczną naturę procesu produkcji nie jest możliwe uzyskanie cząsteczek identycznych. Ich opracowanie wymaga bardzo szczegółowej analizy struktury leku referencyjnego. Po zakończeniu etapu rozwoju przedklinicznego lek biopodobny trafia do badań klinicznych. W przeciwieństwie do leków innowacyjnych zakres tych badań jest mniejszy, ponieważ skuteczność substancji czynnej została już potwierdzona w przypadku leku referencyjnego.

Nie chodzi o rywalizację 

Jak zaznacza dr Rafał Derlacz, wykładowca na Wydziale Biologii Uniwersytetu Warszawskiego i współtwórca polskiego leku zarejestrowanego przez amerykańską FDA, proces ten można porównać do precyzyjnego odtworzenia wyniku, a nie do rywalizacji o lepszy rezultat. Celem nie jest stworzenie leku skuteczniejszego, lecz takiego, który w praktyce klinicznej będzie działał w sposób nieodróżnialny od oryginału. Dopiero spełnienie wszystkich wymogów jakościowych i klinicznych pozwala producentowi ubiegać się o dopuszczenie preparatu do obrotu przez instytucje regulacyjne, takie jak Europejska Agencja Leków czy wspomniana FDA.

Leki biopodobne umożliwiają obniżenie kosztów terapii biologicznych, a tym samym poprawiają dostępność do leczenia dla większej liczby chorych. W dłuższej perspektywie sprzyjają również rozwojowi innowacji, uwalniając środki finansowe, które mogą zostać przeznaczone na badania nad nowymi terapiami.

Przeczytaj także: „Od 1 stycznia nowa kwota ryczałtu za lek recepturowy”.