Priorytety w hematologii na bieżący rok ►

W Polsce jest 50 ośrodków hematologicznych, w tym 21 ośrodków przeszczepiających autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste (w 2024 r. wykonano 1233 przeszczepień auto-HSCT) i 15 ośrodków – przeszczepiających alogeniczne krwiotwórcze komórki macierzyste (w 2024 r. wykonano 738 przeszczepień allo-HSCT). Specjalistów hematologów, według danych na 31 grudnia 2025 r. jest 634, co daje wskaźnik 1,7 hematologa na 100 tys. mieszkańców. Wskaźnik, do którego dążymy, to 2,5–3 hematologów na 100 tys. mieszkańców. A ponieważ w ciągu ostatnich kilku lat daje się zauważyć rosnące zainteresowanie specjalizacją z hematologii wśród lekarzy kończących studia i co roku zwiększa się liczba rezydentów w tej dziedzinie, jest szansa, że wskaźnik ten będzie się sukcesywnie poprawiał.

Obserwujemy też stałe i wysokie tempo refundacji nowoczesnych terapii w obszarze hematologii. W ciągu ostatnich 5 lat (2021–2025) zrefundowano 109 nowych cząsteczkowskazań, z czego 77 proc. we wskazaniach nowotworowych, 23 proc. w nienowotworowych. W styczniu bieżącego roku były refundacje 4 nowych cząsteczkowskazań: 2 dla chorych na nowotwory hematologiczne i 2 w chorobach nienowotworowych, takich jak nocna napadowa hemoglobinuria i wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa.

Wyzwania refundacyjne w ostrej białaczce limfoblastycznej

Hematologia jest bardzo dynamicznie rozwijającą się dziedziną medycyny, dosłownie na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia, w związku z czym pojawiają się coraz to nowe priorytety w obszarze dostępności nowoczesnych leków. Przykładem jest ostra białaczka limfoblastyczna, w której pod koniec 2024 r. zmienił się standard leczenia pierwszej linii, a od 2025 r. rekomenduje się nowe zasady leczenia w pierwszej linii dla pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza. Dlatego tak ważne jest, aby w kluczowych obszarach tempo refundacji nie odbiegało istotnie od tempa rejestracji nowych terapii.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Ewy Lech-Marańdy, konsultant krajowej w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, jednym z najpilniejszych priorytetów u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną jest dostęp do blinatumomabu w pierwszej linii leczenia – w terapii konsolidującej, w ramach programu lekowego.

– W badaniu III fazy porównano blinatumomab ze standardową chemioterapią w leczeniu konsolidującym u dorosłych chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną B-komórkową. Okazało się, że dodanie tego leku statystycznie istotnie poprawia odległe wyniki leczenia. Trzyletnie obserwacje wskazują na zmniejszenie ryzyka zgonu u chorych otrzymujących blinatumomab o prawie 60 proc., a ryzyka nawrotu choroby o 50 proc. w porównaniu z pacjentami otrzymującymi standardowe leczenie konsolidujące remisję. Blinatumomab jest obecnie refundowany w tej chorobie, ale w postaci opornej lub nawrotowej, a także u chorych, którzy uzyskują całkowitą remisję, ale utrzymuje się u nich dodatnia choroba resztkowa. Wyniki tego badania są absolutnie przełomowe dla dorosłych chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, a korzyść z zastosowania blinatumomabu jest niepodważalna – przekonywała prof. Ewa Lech-Marańda.

Jak dodała prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, blinatumomab dodany naprzemiennie w fazie konsolidacji znacząco poprawia wyniki leczenia pacjentów leczonych intensywnie.

– Poza tym połączenie przeciwciała monoklonalnego i terapii celowanych u pacjentów w podeszłym wieku z ALL Ph+ daje tak znakomite wyniki, że skłoniło mnie to do zadania pytania, kiedy my populację pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną będziemy leczyć ambulatoryjnie – zastanawiała się ekspertka.

Znane leki w nowych wskazaniach

Wskazując na priorytety w przewlekłej białaczce limfocytowej, prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, powołał się na wyniki badania niekomercyjnego niemieckiej grupy ekspertów pokazujące, że leczenie ograniczone w czasie może być równie skuteczne jak leczenie ciągłe.

– Wiemy już, że również pacjenci z pośrednim i negatywnym rokowaniem nie odpowiadają gorzej na leczenie ograniczone w czasie niż na leczenie ciągłe. I tutaj pojawia się potrzeba refundacyjna dotycząca nowego połączenia: akalabrutynibu (inhibitor BTK) w skojarzeniu z wenetoklaksem. Mamy już refundowany schemat inhibitor BTK – ibrutynib z wenetoklaksem. Warto jednak zaznaczyć, że akalabrutynib jest inhibitorem drugiej generacji i jest dużo lepiej tolerowany niż ibrutynib, szczególnie w populacji pacjentów z wielochrobowością. Poza tym akalabrutynib i wenetoklaks to leki doustne, co stanowi bardzo istotne wzmocnienie możliwości terapii pierwszej linii. U niektórych pacjentów młodszych z grupy wysokiego ryzyka możemy rozważyć dodanie trzeciego leku – obinutuzumabu, który podobnie jak akalabrutynib jest już dostępny w innych schematach. Akalabrutynib pojawia się również w drugim wskazaniu – w pierwszej linii leczenia chłoniaka z komórek płaszcza. Jeszcze nie mamy danych dotyczących całkowitego przeżycia ze względu na stosunkowo krótki okres obserwacji, ale widzimy redukcję ryzyka progresji powyżej 40 proc. Wiemy też, że jest to leczenie dobrze tolerowane – podkreślił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Krzysztof Giannopoulos

A co z pacjentami z chorobą nawrotową?

Prof. Krzysztof Giannopoulos wskazał na niekowalencyjny inhibitor BTK – pirtobrutynib, który jest już zarejestrowany w chłoniaku z komórek płaszcza. Lek ten jest bardzo dobrze tolerowany, także przez pacjentów z wysokim ryzykiem.

Postęp w leczeniu szpiczaka

Jeszcze kilkanaście lat temu średnie przeżycie chorych na szpiczaka wynosiło 2–3 lata, obecnie zaś szacuje się je na 5–6 lat, a u niektórych pacjentów nawet 10 lat i więcej.

Prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, z Kliniki Hematologii, Transplantacji Szpiku i Terapii Komórkowych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu zwrócił uwagę, że obecnie stosowane leczenie pięcio-, sześcio- czy siedmioliniowe szpiczaka, w perspektywie najbliższych lat może zostać skondensowane w jednej, może dwóch, a może trzech liniach. Jest to możliwe dzięki zastosowaniu bardzo efektywnych, ultraskutecznych terapii czterolekowych w pierwszej linii, na przykład schematu DVRd: daratumumab (przeciwciało monoklonalne) z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem, zarówno u chorych kwalifikowanych, jak i niekwalifikowanych do transplantacji autologicznej.

– Czekamy na refundację tej terapii dla wszystkich chorych. Zastosowanie jej w pierwszej linii, czyli w momencie największej skuteczności leczenia przeciwszpiczakowego, będzie skutkowało długim czasem kontroli choroby. Możemy już nawet powiedzieć o szansie na funkcjonalne wyleczenie, co zmienia pejzaż tej choroby w perspektywie kilku albo nawet kilkunastu lat. Tu jednak może się pojawić problem, bo jeśli wykorzystamy cztery leki w pierwszej linii, to w drugiej linii nie powinny one być już stosowane – podkreślił ekspert. – Terapią, która będzie zabezpieczała oporną nawrotową chorobę w ramach drugiej czy trzeciej linii, jest belantamab. Dzięki badaniom klinicznym DREAMM-7 i DREAMM-8 wiemy, że zastosowanie tego leku w skojarzeniu z pomalidomidem czy z bortezomibem wykazuje przewagę nad klasyczną terapią DVd czy chemioterapią PVD. I ta przewaga skutkuje redukcją ryzyka zgonu na korzyść belantamabu prawie o 60 proc. z medianą czasu wolnego od progresji 13 vs 36 miesięcy – dodał.

Prof. Dominik Dytfeld wspomniał również o bardzo skutecznej i będącej teraz w procesie refundacyjnym terapii CAR-T [leki Abecma (idekabtagen wikleucel) i Carvykti (ciltakabtagen autoleucel)] skierowanej przeciwko tej samej cząsteczce, czyli antygenowi BCMA. Są to terapie stanowiące priorytetową potrzebę refundacyjną.

Perspektywa pacjentów z nowotworami krwi

Wydaje się, że dzięki skutecznym terapiom w przypadku szpiczaka przełom jest w zasięgu ręki. Niezwykle ważne jest jednak stosowanie leków o różnorodnym mechanizmie działania, które zaspokoją potrzeby wielu pacjentów. Dlatego dobrą wiadomością jest dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej nowej immunotoksyny, która wydłuża remisję oraz czas przeżycia (mediana czasu wolnego od progresji wzrosła z 13 do 36 miesięcy).

Jak podkreślił Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, odpowiednie leczenie niesie ze sobą mniej powikłań i jest odpowiedzią na potrzebę dostępu do skutecznej opcji już od pierwszego nawrotu choroby.

– Chorzy borykają się z poważnymi ograniczeniami ruchowymi i potrzeba rehabilitacji jest ogromna, a nowoczesne leczenie nie jest już tak wyniszczające jak klasyczna chemioterapia. Koniugaty, takie jak belantamab mafodotyny, umożliwią selektywne niszczenie komórek nowotworowych przy minimalnym wpływie na komórki zdrowe. To wyraźna różnica, która jest najlepszym możliwym scenariuszem dla pacjenta. Chorzy zdają sobie z tego sprawę i dlatego czekają na tę możliwość. W swojej działalności bardzo często widuję osoby wycieńczone chorobą i leczeniem. I nie chodzi tylko o utratę włosów. Większości towarzyszy zapaść emocjonalna. Dlatego tak bardzo potrzebne jest wprowadzanie nowoczesnych terapii, dzięki którym możemy zmieniać rzeczywistość całych rodzin i wszystkich tych, którzy są świadkami choroby – lekarzy, personelu i organizacji pacjentów. W rehabilitacji, również tej społecznej, wraz z fundacją DKMS pokonujemy wiele przeciwności i wprowadzamy zmiany systemowe w ramach powołanej Inicjatywy na rzecz Rehabilitacji Hematologicznej. Umożliwiamy chorym udział w turnusach rehabilitacyjnych i bardzo się staramy, żeby jak najbardziej poprawić kondycję chorego – mówił Dominik Romiński.

Kierunek – wsparcie pacjentów ►Jak Stowarzyszenie Kierunek Zdrowie wspiera pacjentów w powrocie do sprawności? Mówił o tym prezes organizacji Dominik Romiński.

Kiedy potrzebny jest przeszczep

Czasami nawet najlepsze i najbardziej innowacyjne terapie nie wystarczą. Wtedy pojawia się kolejna opcja leczenia, jaką jest transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych.

– Tylko w zeszłym roku przeprowadziliśmy rekordową liczbę koordynacji przeszczepień – ok. 1800, z czego 20 proc. stanowiło wsparcie dla pacjentów polskich. Również na świecie dzięki pomocy naszej fundacji udało się przeprowadzić ok. 10 tys. koordynacji przeszczepień. Jeżeli patrzymy na wyzwania, to zarówno przez Europejskie Towarzystwo Przeszczepiania Krwi i Szpiku, jak i na różnych kongresach podkreślane jest zapotrzebowanie na coraz młodszych dawców. Dlatego w tym kierunku przekierowuje się nasza strategia – wyjaśniła Ewa Magnucka-Bowkiewicz, prezes Fundacji DKMS.

Jak dodała, fundacja współpracuje w kraju z 10 ośrodkami pobierającymi komórki krwiotwórcze.

– Wszędzie, gdzie możemy, szerzmy ideę dawstwa i podkreślamy, że mimo pojawiania się coraz większej liczby nowoczesnych i znakomitych metod leczenia dawca niespokrewniony nadal jest niezbędny. Pacjent potrzebuje też wsparcia rehabilitacyjnego, psychologicznego i odpowiedniego żywienia. Takie z pozoru małe kwestie są kluczowe i mogą uratować ludzkie życie. A nasza fundacja jest zawsze tam, gdzie nie ma rozwiązań systemowych. A jeżeli są – przerzucamy swoje działania na inną przestrzeń – wyjaśniła Ewa Magnucka-Bowkiewicz.

Pacjent hematologiczny potrzebuje holistycznej opieki ►– Pacjenci hematologiczni potrzebują rozwiązań systemowych dotyczących rehabilitacji, wsparcia psychologicznego oraz żywienia – stwierdziła prezes Fundacji DKMS Ewa Magnucka-Bowkiewicz.

– Jako lekarz transplantolog chciałabym podkreślić, że transplantacja jest rzeczywiście metodą fenomenalną. Dzięki niej wyleczyliśmy na świecie, ale też w naszym ośrodku, wielu pacjentów – dzisiaj są całkowicie zdrowi. Postęp, który się toczy w hematologii, wcale nie zabiera pacjentów transplantologii. Dane z rejestrów międzynarodowych wskazują, że liczba tych zabiegów na świecie sukcesywnie wzrasta. Zmieniają się tylko wskazania i sposób kwalifikacji. Nowoczesne metody leczenia pomagają nam lepiej przygotować pacjentów do transplantacji zarówno w odniesieniu do stanu ogólnego, jak i stanu choroby – komentowała prof. Lidia Gil.

– Wspólnie z Centrum Organizacyjno-Koordynacyjnym ds. Transplantacji i z takimi partnerami jak DKMS Ministerstwo Zdrowia pracuje nad tym, żeby dostęp do przeszczepień, jeżeli inne leczenie nie wchodzi w grę, był jak największy. Temu może służyć m.in. włączenie od 1 stycznia 2025 r. do koszyka świadczeń gwarantowanych leczenia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi – zapewniła Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia.

Magdalena Kramska

Kiedy wdrożenie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej?

Dużo trudniejsze niż refundacja nowych cząsteczek wydają się zmiany organizacyjne i systemowe. Jedną z postulowanych przez ekspertów zmian jest wdrożenie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej (KSH).

– Krajowa Sieć Hematologiczna to projekt rozwiązania organizacyjnego umożliwiającego optymalne wykorzystanie zasobów infrastrukturalnych i kadrowych, m.in. poprzez wprowadzenie referencyjności ośrodków hematologicznych i współpracę między ośrodkami w procesie diagnostyczno-leczniczym. Projekt zakłada opracowanie i wdrożenie jednolitych standardów postępowania diagnostyczno-leczniczego w oparciu o ścieżki pacjentów, tak żeby pacjent hematoonkologiczny mógł być tak samo leczony w każdym regionie Polski. Ważnym elementem KSH jest współpraca z lekarzami POZ, w tym przygotowanie standardów diagnostyczno-leczniczych i zasad opieki przewlekłej nad pacjentem hematoonkologicznym. Głównym filarem KSH jest wprowadzenie koordynowanej i kompleksowej opieki dla chorych na nowotwory hematologiczne. Celem pilotażu jest zwiększenie wykrywalności i właściwej kwalifikacji do procesu diagnostyczno-terapeutycznego chorych na nowotwory hematologiczne i w efekcie wydłużenie życia pacjentów – wyjaśniła prof. Ewa Lech-Marańda.

Zdaniem prof. Krzysztofa Giannopoulosa pilotaż nie jest zmianą systemową, ale narzędziem analitycznym, pozwalającym zgromadzić dane do zmiany systemowej. Projekt ten został przeanalizowany przez środowisko ekspertów w dziedzinie hematologii, był też opiniowany przez Ministerstwo Zdrowia i przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Mogłoby się wydawać, że jego wdrożenie powinno nastąpić szybko. Tak się jednak nie stało – do dziś. A środowisko eksperckie z niecierpliwością czeka na decyzję Ministerstwa Zdrowia.

E-konsylium, czyli lepsze narzędzia dla lekarzy POZ

Po licznych konsultacjach z przedstawicielami lekarzy POZ środowisko eksperckie hematologów przygotowało kolejny projekt – e-konsylium.

– To narzędzie teleinformatyczne, które w pierwszym etapie wdrożenia ma ułatwić lekarzom POZ konsultacje ze specjalistą hematologiem na poziomie poradni hematologicznej. Lekarz hematolog, po zapoznaniu się z przesłanymi wynikami badań, będzie mógł przekazać zalecenia dotyczące dalszej opieki w ramach POZ albo przekazania chorego do ośrodka hematologicznego – tłumaczyła prof. Ewa Lech-Marańda.

Jak dodał prof. Giannopoulos prace nad e-konsylium toczą się dynamicznie od jesieni zeszłego roku. Projekt ma mieć charakter wielopoziomowy. Dla części onkologicznej będzie miał kierunek zbliżony do karty e-DiLO. Będzie e-konsylium między POZ a AOS oraz między AOS a ośrodkami o wyższej referencyjności. Chodzi o to, żeby zadziałał „filtr hematologiczny” i pacjent, który ma mieć np. wykonane badania genetyczne, nie trafiał do ośrodka wysokospecjalistycznego tylko był kierowany niżej, co pozwoli na odblokowanie potencjału ośrodków wysokospecjalistycznych.

Co na nowe projekty Ministerstwo Zdrowia?

Magdalena Kramska podkreśliła, że system ochrony zdrowia należy tak rozwijać, aby opieka nad pacjentem miała charakter kompleksowy i była koordynowana. Ważne jest, aby pacjent nie błądził po systemie, a system nie miał wątpliwości, gdzie należy go skierować, poczynając od lekarza POZ przez AOS po leczenie szpitalne i dalej do ośrodka bardziej lub mniej referencyjnego. Lekarz musi mieć narzędzia, w tym cyfrowe, które usprawnią jego pracę i pozwolą mu bardziej skupić się na leczeniu pacjentów. Istotna jest też możliwość oceny, czy opieka nad pacjentem przekłada się na poprawę jego stanu zdrowia. Do tego potrzebne są mierniki, na bazie których można określić, czy dany model opieki się sprawdza. Konieczne jest odwrócenie piramidy świadczeń, co pozwoli na zaopiekowanie się pacjentem w AOS.

Jaki jest stosunek Ministerstwa Zdrowia do zmian systemowych proponowanych przez ekspertów?

– Dążeniem resortu jest, żeby wdrażać te projekty jak najszybciej. Zawsze jednak przy wprowadzaniu zmian należy mierzyć się z systemem w takim kształcie, w jakim on funkcjonuje, a nie w jakim chcielibyśmy, żeby funkcjonował. I to niestety sprawia, że czasami przez okoliczności zewnętrzne pewne zmiany nie dzieją się tak szybko, jak środowisko ekspertów i pacjentów by tego oczekiwało – podsumowała Magdalena Kramska.

Jakub Gierczyński, Ewa Lech-Marańda, Lidia Gil, Krzysztof Giannopoulos, Ewa Magnucka-Bowkiewicz, Dominik Dytfeld, Magdalena Kramska i Dominik Romiński