Projekt listy refundacyjnej bez wyższych dawek w leczeniu SMA

Postęp medycyny, jeśli chodzi o choroby rzadkie, jest nieustanny. W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA – spinal muscular atrophy) jeszcze niedawno dzieci – mówiąc wprost – umierały. Potem pojawiła się pierwsza terapia, która zmieniła oblicze choroby. Dziś jest już dostęp do trzech i nowa możliwość leczenia na horyzoncie w postaci wyższych dawek nusinersenu. Pacjenci z SMA i eksperci od dłuższego czasu o to apelują – około 10 tys. osób podpisało petycję w tej sprawie. Niestety, podczas konferencji prasowej dotyczącej projektu listy refundacyjnej obowiązującej od 1 kwietnia, która odbyła się 11 marca w Ministerstwie Zdrowia, nie było informacji o nowym schemacie leczenia wyższymi dawkami. Jak pani profesor to skomentuje?

Polska jest krajem, w którym w ciągu ostatnich lat wydarzyło się ogromnie dużo dobrego w zakresie leczenia SMA.

Program B.102 „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)”, prowadzony od 2019 r. przez Narodowy Fundusz Zdrowia, to systemowy i kompleksowy model leczenia SMA w Polsce. Obejmuje finansowanie terapii, stałe monitorowanie efektów i gromadzenie danych klinicznych. W programie uczestniczy ponad 1150 pacjentów, a czas obserwacji części z nich to siedem lat, czyli jest to jedno z najdłuższych doświadczeń klinicznych w Europie. To model, na którym wzoruje się bardzo dużo krajów na świecie. To sukces naszych polskich pacjentów, który osiągnęliśmy jako środowisko zajmujące się SMA.

Poza tym dzięki dotychczasowym, znakomitym decyzjom kierownictwa Ministerstwa Zdrowia innowacyjne terapie są szybko dostępne dla polskich pacjentów. To w połączeniu z niesłychanie ważnym wprowadzeniem badań przesiewowych noworodków – dzięki którym większość dzieci w Polsce, rodzących się z SMA, otrzymuje leczenie już w pierwszym miesiącu po urodzeniu – sprawia, że Polska jest światowym liderem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

W leczeniu SMA – jak pan powiedział – postęp jest nieustanny. Pojawiają się kolejne możliwości skutecznego leczenia. W styczniu tego roku lek został zarejestrowany w ponaddwukrotnie wyższej dawce niż obecnie stosowana, co pozwala na jeszcze większą poprawę funkcji motorycznych. To coś, co jest niezwykle oczekiwane przez pacjentów i lekarzy – to optymalizacja opieki nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Co oznaczają dla pacjentów z SMA wyższe dawki nusinersenu i dlaczego jest to tak ważne, żeby zostały udostępnione chorym na najbliższej liście refundacyjnej?

W skrócie, pojawiają się już doniesienia – między innymi prezentowane podczas odbywającego się obecnie międzynarodowego kongresu organizowanego przez federację organizacji pacjenckich SMA Europe, z których wynika, że wysoka dawka nusinersenu pozwala na jeszcze większy, pozytywny efekt leczenia – dotyczące poprawy funkcji motorycznych niż stosowana dotychczas, z którą mamy bardzo dobre doświadczenia.

Dobrze, aby takie leczenie możliwe było w Polsce.

Mówiła pani profesor, że Polska jest godna naśladowania przez inne państwa, jeśli chodzi o leczenie rdzeniowego zaniku mięśni. Czy brak decyzji o objęciu refundacją wyższych dawek może oznaczać koniec aspiracji do pozostawania liderem?

Dotychczasowe decyzje pokazały, że polski program leczenie SMA podąża bardzo sprawnie za rozwojem medycyny, kolejnymi rejestracjami leków. Mam nadzieję, że tak się stanie i tym razem i będziemy mogli już wkrótce leczyć także wyższą dawką nusinersenu. To w pełni uzasadnione, a nawet moim zdaniem konieczne działanie w dalszej poprawie leczenia pacjentów chorych na SMA. Gorąco o to apeluję.