Pacjent hematologiczny zagubiony w labiryncie systemu ►

Uczestniczyli w niej:

• dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych,
• prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego,
• prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu,
• Barbara Leonardi z Fundacji Carita.

Panel moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Nagranie poniżej, pod wideo spisane fragmenty panelu.

Bardzo dużo dobrego wydarzyło się w hematologii, jeśli chodzi o refundację leków, jednak pacjent z nowotworem krwi, poruszając się w systemie ochrony zdrowia, co rusz napotyka na przeszkody. Aby mógł być leczony optymalnie, potrzebne jest rozszerzenie refundacji terapii komórkowej CAR-T (chimeric antigen receptor T-cells) na inne wskazania, a także uproszczenie i skrócenie ścieżki diagnostycznej, by w sytuacji, gdy wymaga tego jego zdrowie, był na czas przekierowany do wysokospecjalistycznego ośrodka. Mogłyby w tym pomóc Krajowa Sieć Hematologiczna oraz e-konsylium. Oba rozwiązania są już praktycznie gotowe i czekają na wdrożenie.

Zbyt późna wizyta u hematologa

Bardzo ważne jest, żeby diagnoza hematologiczna została postawiona jak najszybciej. Problem w tym, że pacjenci często trafiają do hematologa zbyt późno.

Mówiła o tym prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu: – Posłużę się przykładem chłoniaka, gdzie konieczne jest wykonanie badania histopatologicznego z węzła chłonnego. Dopiero z takim wynikiem pacjent powinien trafić do ośrodka hematologicznego, zwykle o niższej referencyjności. Jeśli tego badania nie zrobi, to będzie to strata czasu zarówno dla niego, jak i lekarza specjalisty. A przecież im wcześniej rozpoczniemy leczenie, im choroba jest mniej zaawansowana, tym lepsze osiągamy efekty. W większości ośrodków leczenie pierwszej linii jest podobne, pod warunkiem, że mamy odpowiednio postawioną diagnozę i że diagnoza histopatologiczna jest pogłębiona o badania immunohistochemiczne i genetyczne. Większość ośrodków hematologicznych ma dostęp do tego podstawowego panelu badań.

Jak dodała prof. Lidia Gil, niektórzy pacjenci wymagają przekierowania dalej – do ośrodków wysoko wyspecjalizowanych, w których stosowana jest np. terapia komórkowa CAR-T. Dotyczy to chorych z chłoniakiem agresywnym, którzy nie odpowiadają na leczenie pierwszej linii. Znajdują się oni w grupie złego rokowania, a tym samym wyższego ryzyka niepowodzenia leczenia. U większości z nich dynamika choroby jest bardzo duża, dlatego też decyzja o podjęciu leczenia powinna być szybka. I tu pomocna może się okazać e-konsultacja, ale już nie między lekarzem POZ a hematologiem, tylko między hematologiem z ośrodka o niższej referencyjności a hematologiem z ośrodka o wyższej referencyjności.

Pacjent zagubiony w systemie

Zdaniem ekspertów droga do diagnozy nie jest łatwa. Zanim pacjent ją usłyszy, błąka się po systemie, odwiedzając po drodze wielu różnych specjalistów. A to wpływa negatywnie na rokowanie.

– Każdy młody pacjent ze szpiczakiem plazmocytowym, z którym rozmawiałam, usłyszał od lekarza pierwszego kontaktu, że jest za młody na szpiczaka. I był kierowany na gastroskopię czy kolonoskopię w poszukiwaniu innych chorób. Z kolei starsi pacjenci słyszeli, że ich objawy są związane z wiekiem, i dostawali skierowanie do ortopedy czy nefrologa. I tu rodzi się pytanie, dlaczego taki pacjent nie jest skierowany na specjalistyczne badanie krwi, żeby najpierw zweryfikować podejrzenie diagnozy hematologicznej. Na pewno byłoby taniej, a przede wszystkim z korzyścią dla pacjenta, który nie traciłby cennego czasu. Kilka lat temu prof. Giannopoulos z zespołem ekspertów opracował kalkulator diagnostyczny. Może w połączeniu z nowoczesnymi technologiami, e-konsultacją i AI taki kalkulator byłby pomocny dla lekarzy POZ, aby wiedzieli, jak postępować z pacjentem – komentowała Barbara Leonardi z Fundacji Carita, prezes Myeloma Patients Europe.

– Akcja, o której wspomniała prezes Leonardi dotyczyła wczesnej diagnostyki szpiczaka. Naszym celem była edukacja, zwrócenie uwagi na to, że chorzy ze szpiczakiem plazmocytowym wielokrotnie mają opóźnione rozpoznanie, co wpływa na ich rokowanie. Powoływaliśmy się na dane brytyjskie pokazujące, że rozpoznanie w trybie ratunkowym daje 50-procentowe roczne przeżycie, podczas gdy w trybie rutynowym – 70-procentowe. Oczywiście realia w międzyczasie trochę się zmieniły i te wskaźniki wyglądają lepiej. Różnica nadal jest jednak dramatyczna. Oznacza to, że niezależnie od tego, o jakiej technologii lekowej mówimy, wczesne rozpoznanie wiąże się u tych chorych z lepszym rokowaniem – potwierdził prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego (PTHiT), kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Dodał, że w usprawnieniu ścieżki pacjentów mogłoby pomóc e-konsylium, które odpowiednio filtrowałoby przypadki podczas pojedynczej konsultacji lekarza POZ z hematologiem. W efekcie na oddział hematologiczny byliby kierowani tylko ci pacjenci, którzy pilnie by tego wymagali. W e-konsylium byłyby wykorzystane wszystkie badania, które można zrobić w POZ, bo nadal pacjenci przychodzą do hematologa bez badania poziomu ferrytyny, kwasu foliowego, witaminy B12, które są już w koszyku świadczeń POZ.

– Kolejnym problemem jest to, że zanim pacjenci trafią do hematologa, ich badania są już nieaktualne. W efekcie konieczna jest kolejna wizyta u specjalisty i zamiast jednej porady mamy dwie. Tym samym wydłużamy kolejkę dwukrotnie. Dlatego powinniśmy wymagać całego pakietu aktualnych badań, określić ich ramy czasowe, aby e-konsylium było sprawne. E-konsylium byłoby też dokumentem widocznym w P1 jako konsultacja specjalistyczna, a do tego potrzebne są narzędzia finansowe – tłumaczył prof. Krzysztof Giannopoulos.

Prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych dr n. o zdr. Michał Chrobot zwrócił uwagę, że w POZ istnieje opieka koordynowana dla pacjentów z wieloma schorzeniami (kardiologicznymi, pulmonologicznymi, nefrologicznymi), ale hematologia nie jest formalnie wydzieloną ścieżką w ramach standardowego modelu opieki koordynowanej POZ. A to pozwoliłoby w sposób prosty i systemowy poukładać diagnostykę.

– Brakuje nam opracowania standardu diagnostycznego. W przypadku guzów litych mamy tzw. checklisty, czyli wykaz badań, z którymi pacjent musi się zgłosić na konsylium, ponieważ inaczej nie może się ono odbyć. Takie standardy wymusiłyby na danym ośrodku wykonanie konkretnego zakresu badań. Jeżeli ich nie opracujemy, to niestety dalej będziemy otrzymywać takie wyniki jak teraz, a Narodowy Fundusz Zdrowia nielimitowo będzie płacił za niepotrzebne wizyty – stwierdził ekspert.

Michał Chrobot

Opóźniony dostęp do terapii CAR-T

Terapia CAR-T, która niewątpliwie stanowi przełom w leczeniu chorób hematologicznych, jest w Polsce refundowana dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, u których choroba jest oporna na leczenie lub doszło do wznowy, a także u pacjentów z chłoniakami B-komórkowymi. Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowm i opornymi lub nawrotowymi agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi niekwalifikujący się do przeszczepu nie mają do tej terapii dostępu, podobnie jak do CAR-T nowszej generacji, o znacznie lepszym profilu bezpieczeństwa. Tylko 25 proc. pacjentów z nowotworami krwi, którzy mogliby być objęci procedurą CAR-T, jest jej poddawanych. Pozostali chorzy, którzy mogliby odnieść z tej terapii korzyść, nie mają do niej dostępu.

– Terapia CAR-T jest bardzo „młodą” metodą. Pierwsza rejestracja na świecie miała miejsce w USA w 2017 r., w Europie w 2018 r., a w Polsce zastosowaliśmy ją w 2019 r. Do tej pory przeprowadziliśmy łącznie ponad 600 terapii CAR-T u pacjentów z chłoniakami z komórek B oraz u dzieci i dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną. W związku z tym doświadczenie w przeprowadzaniu tej procedury mamy duże. Piętnaście ośrodków w Polsce, w tym dwa pediatryczne, prowadzi terapię CAR-T, ale niebawem kilka nowych uzyska akredytację. To jest naprawdę dużo, jak na nasz kraj. Wydaje się jednak, że nie wszyscy pacjenci, którzy zyskaliby na podaniu terapii CAR-T, są na nią kierowani. Wymaga to naprawy, zwłaszcza że niektóre ośrodki wykonują niewiele procedur – mówiła prof. Lidia Gil.

Prof. Krzysztof Giannopoulos zgodził się, że nie wszyscy pacjenci, którzy powinni, otrzymują terapię CAR-T. Wynika nie tyle z jej ogromnych kosztów, co z braku odpowiednich rozwiązań systemowych. A tylko wtedy, gdy pacjent wymagający zastosowania CAR-T będzie odpowiednio wcześnie kierowany do ośrodków specjalistycznych, zostanie wykorzystany potencjał tej terapii.

Niewłaściwa sekwencja leczenia

Wytyczne krajowe i międzynarodowe wskazują, w jakiej kolejności i na jakich etapach powinny być podawane kolejne dostępne terapie, określają, jaka jest obecnie rekomendowana sekwencja leczenia w chorobach hematologicznych. Programy lekowe umożliwiają stosowanie nowoczesnych terapii, ale narzucają sekwencję leczenia, co nie zawsze jest korzystne. Ogromny postęp w leczeniu chorób hematologicznych powoduje, że co kilka miesięcy zmieniany jest standard i sekwencja leczenia.

– W naszym ośrodku, o najwyższej referencyjności, mamy dostęp do technologii komórkowych – czy to jest terapia CAR-T, czy terapia transplantacyjna. Mamy już duże doświadczenie, własne obserwacje i wiedzę, które terapie i w jakiej kolejności powinny być stosowane. Często wykorzystujemy doświadczenia innych krajów. Uważam, że większa elastyczność w programach lekowych dotycząca sekwencji leczenia byłaby korzystna dla pacjentów, ponieważ wtedy zespół kwalifikowałby chorego do terapii nie po to, żeby spełnić kryteria programu lekowego, bo dzisiaj tak robimy, tylko żeby spełnić kryteria medyczne. W takiej sytuacji bardzo przydatne są rekomendacje towarzystw naukowych lub grup roboczych. Mamy wytyczne europejskie, wytyczne amerykańskie, możemy się wzorować na nich albo tworzyć własne, ale rzeczywiście to one powinny stanowić ramy zastosowania nowoczesnych i drogich terapii – proponowała prof. Lidia Gil.

– Problem w tym, że jeśli chcemy zastosować sekwencyjność terapii, musimy przede wszystkim mieć dostępność refundacyjną. Co z tego, że powiemy, że lepiej byłoby leczyć wcześniej technologią CAR-T niż przeciwciałami dwuswoistymi, co zresztą potwierdzają wyniki badań, skoro w przypadku szpiczaka nie mamy dostępu do CAR-T? To nie jest tak, że sekwencję można zastosować u wszystkich chorych. Powinna być zachowana elastyczność, która uwzględniałaby określone czynniki rokownicze, biologiczne, logistyczne, genetyczne i to, że nasi pacjenci często są osobami z wielochorobowością. Nie twierdzę, że elastyczność oznacza całkowity chaos i dowolność. Powinniśmy dążyć do tego, aby były pewne ramy i założenia słuszne dla większości pacjentów. A jeśli lek jest refundowany w danym wskazaniu, to również indywidualny pacjent powinien go dostać – dodał prof. Krzysztof Giannopoulos.

Zdaniem dr. Michała Chrobota w niektórych programach lekowych istnieją konkretne wskazania i schematy leczenia, które bardzo ograniczają lekarzy.

– W takiej sytuacji, jeżeli któryś z klinicystów chciałby zastosować dany lek w sekwencji o jeden dzień innej niż w opisie, wówczas musi skorzystać z procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Istnieją też takie programy, gdzie w kryterium kwalifikacji mamy odesłanie do charakterystyki produktu leczniczego. Wtedy automatycznie program lekowy staje się dużo bardziej elastyczny i nadąża za rejestracją leków. Mówimy oczywiście o terapiach typowo związanych z lekami. Zupełnie innym przykładem jest CAR-T, dla której moim zdaniem nie ma miejsca w programie lekowym. Kwalifikacja do tej terapii powinna się odbywać w ramach procedur wysokospecjalistycznych – ocenił ekspert.

Niewłaściwa wycena programów lekowych

Jednym z istotnych problemów systemowych w Polsce jest niewłaściwa wycena programów lekowych. Mimo coraz większej liczby refundacji nowych cząsteczek wyceny świadczeń często nie nadążają za rzeczywistymi kosztami leczenia. W efekcie obciąża to szpitale i ogranicza dostęp pacjentów do opieki. Jakie zmiany powinny być zastosowane, aby procedura CAR-T była właściwie wyceniona?

Doktor Michał Chrobot zwrócił uwagę, że NFZ płaci ponad 370 zł dziennie więcej za konwencjonalną chemioterapię niż za nowoczesne leczenie w programie lekowym z zakresu onkohematologii.

– To jest kompletny absurd, który powoduje nieoptymalne wykorzystywanie i tworzenie planów leczenia. Kuriozalne jest także to, że traktując terapię CAR-T jako program lekowy, musimy rozliczać się w osobodniach. W przypadku CAR-T jeden osobodzień kosztuje 1283 zł. W tej kwocie ma się zmieścić wszystko – od diagnostyki poprzez opiekę medyczną po leczenie powikłań. NFZ płaci wyłącznie za lek, który jest w tym programie. Wszystkie inne koszty są w cenie osobodnia. Jeżeli u pacjenta wystąpią powikłania terapii CAR-T, to ośrodek, który ją podał, będzie musiał sam zapłacić za ich leczenie. Co należałoby zrobić? Uważam, że powinniśmy wycenić terapię CAR-T jako procedurę – tak jak dzisiaj są wycenione procedury przeszczepowe. Wyceńmy też optymalną ścieżkę pacjenta z policzonymi rzeczywistymi kosztami opieki – proponował.

Prof. Krzysztof Giannopoulos odwołał się do pisma adresowanego do Ministerstwa Zdrowia, a napisanego przez niego – jako prezesa PTHiT – oraz prezesów innych towarzystw medycznych zajmujących się chłoniakami i ostrymi białaczkami.

– Zwróciliśmy uwagę, że koszty powikłań nie zostały uwzględnione w możliwościach rozliczania programu lekowego. Powoływaliśmy się na dane z rynku niemieckiego, gdzie właśnie wycena procedury CAR-T jest zbliżona do autologicznego przeszczepienia i ma to uzasadnienie merytoryczne, bo to jest podanie tych samych komórek pacjentowi. Do napisania tego pisma zmotywowała nas sytuacja w jednym z ośrodków, w którym koszt leczenia powikłań przekroczył 120 tys. zł. Tyle oddział musiał dopłacić, żeby ratować pacjenta z powikłań immunologicznych po CAR-T. Choć profil bezpieczeństwa immunologicznego terapii CAR-T jest coraz lepiej poznany, mamy świadomość, że niektórzy pacjenci będą wymagali, choć rzadko, pobytów na oddziałach intensywnej opieki medycznej. Dlatego tak ważna jest odpowiednia wycena tej terapii – argumentował.

Jakub Gierczyński, Lidia Gil, Krzysztof Giannopoulos i Michał Chrobot

Więcej materiałów z konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2026 po kliknięciu w poniższy baner.