FDA zatwierdziła nowy lek na raka trzustki

– Decyzja o zatwierdzeniu leku stanowi kluczową, nową opcję dla pacjentów zmagających się z niezwykle trudnym w leczeniu nowotworem. Naszym podstawowym obowiązkiem jest jak najszybsze dostarczenie pacjentom większej liczby leków i skutecznych terapii – powiedział Kyle Diamantas p.o. komisarz FDA. – Jestem niezmiernie dumny z naukowców FDA, których szybka, dogłębna analiza i zaangażowanie sprawiły, że ten przełom stał się rzeczywistością.

Lek ma formę tabletki przyjmowanej raz dziennie. Zatwierdzenie dotyczy leczenia dorosłych chorych na przerzutowego gruczolakoraka trzustki. Przeznaczony jest dla pacjentów którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię systemową lub nie kwalifikują się do wielolekowej terapii systemowej.

Według amerykańskiego Narodowego Instytutu Raka (National Cancer Institute), około 90–95 proc. z 67 tys. nowych przypadków raka trzustki diagnozowanych każdego roku w Stanach Zjednoczonych to gruczolakorak trzustki. Pomimo że stanowi on około 3,2 proc. wszystkich rozpoznań raka, odpowiada za nieproporcjonalnie wysoki odsetek zgonów – ze względu na zazwyczaj późne wykrycie, agresywny przebieg choroby i historycznie ograniczone możliwości leczenia.

W randomizowanym, otwartym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym z udziałem 500 dorosłych pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym gruczolakorakiem trzustki preparat wydłużył medianę całkowitego przeżycia do 13,2 miesiąca w porównaniu z 6,7 miesiąca w przypadku standardowej chemioterapii. Odnotowane działania niepożądane to wysypka, biegunka, zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, nudności, zmęczenie, wymioty, ból brzucha, obrzęk, zmniejszony apetyt i krwawienie.

Kto powinien wykonywać zabiegi torakochirurgiczne?Wykonywanie skomplikowanych procedur w zakresie chirurgii klatki piersiowej wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach z całodobowym zapleczem – tego domagają się torakochirurdzy, ostrzegając, że planowe operacje w nieprzygotowanych placówkach zagrażają bezpieczeństwu pacjentów.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała lekowi status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy) oraz leku sierocego (Orphan Drug). Wniosek został ponadto rozpatrzony w ramach pilotażowego programu Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV), którego celem jest przyspieszenie oceny terapii odpowiadających na najważniejsze priorytety zdrowia publicznego. Oznacza to, że w procesie oceny FDA wykorzystał mechanizmy mające przyspieszyć analizę danych dotyczących obiecujących terapii onkologicznych.

Nazwa handlowa leku to rasonque. Został opracowany przez statup Revolution Medicines (znajdujący się obecnie na etapie komercjalizacji). Jego działalność koncentruje się na odkrywaniu, opracowywaniu i dostarczaniu innowacyjnych leków pacjentom z nowotworami zależnymi od białek RAS.

Wykorzystując autorską platformę inhibitorów RAS(ON) działających w postaci tri-kompleksów, firma rozwija szerokie, zintegrowane portfolio doustnych inhibitorów RAS(ON), zaprojektowanych tak, aby bezpośrednio oddziaływać na aktywną, napędzającą rozwój nowotworu postać białek RAS.

W kwietniu 2026 r. Europejska Agencja Leków (EMA) poinformowała, że daraksonrasib został uznany za lek sierocy w leczeniu raka trzustki w Unii Europejskiej. Oznacza to, że twórca leku otrzyma wsparcie naukowe i regulacyjne od EMA, które umożliwi mu doprowadzenie leku do etapu, w którym będzie mógł złożyć wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

Status leku sierocego nie oznacza, że lek jest dostępny lub dopuszczony do stosowania. Wszystkie leki, w tym leki sieroce, muszą uzyskać zezwolenie na dopuszczenie do obrotu i być dostępne dla pacjentów w UE. W trakcie opracowywania leku lekarze mogą włączać pacjentów do badań klinicznych nad lekiem.

Przeczytaj także: „Nie ma skutecznego leczenia raka płuca bez diagnostyki molekularnej”